2021年05月23日訊 /生物谷BIOON/ --拜耳（Bayer）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）已發(fā)布一份積極審查意見，推薦批準(zhǔn)vericiguat，該藥是一種可溶性鳥苷酸環(huán)化酶（sGC）刺激劑?，F(xiàn)在，CHMP的意見將遞交至歐盟委員會（EC）審查，后者預(yù)計會在未來2個月內(nèi)做出審批決定。一旦獲得批準(zhǔn)，vericiguat（2.5mg，5mg、10mg片劑）將用于近期發(fā)生了需要靜脈（IV）治療的失代償事件后恢復(fù)穩(wěn)定的、射血分?jǐn)?shù)降低的、有癥狀的慢性心力衰竭成人患者。

vericiguat是一種口服、每日一次、首創(chuàng)（first-in-class）可溶性鳥苷酸環(huán)化酶（sGC）刺激劑。盡管sGC對血管和心臟的功能都很重要，但在心力衰竭患者中，由于一氧化氮（NO）可用性受損，sGC刺激不足，導(dǎo)致心肌和血管功能障礙。

vericiguat由默沙東與拜耳聯(lián)合開發(fā)，雙方于2014年10月達(dá)成一項全球合作，開發(fā)sGC調(diào)節(jié)劑。默沙東擁有vericiguat在美國的商業(yè)化權(quán)利，拜耳擁有世界其他地區(qū)的獨家權(quán)利。

vericiguat分子結(jié)構(gòu)式（圖片來源：medchemexpress.com）

今年1月，vericiguat獲得美國FDA批準(zhǔn)，商品名為Verquvo，用于射血分?jǐn)?shù)＜45%的有癥狀的慢性心力衰竭患者，降低發(fā)生惡化心力衰竭事件（定義為：心力衰竭住院或在未住院的情況下接受門診靜脈[IV]利尿劑治療心力衰竭）后的心血管死亡和心衰住院的風(fēng)險。

值得一提的是，vericiguat是第一個被批準(zhǔn)用于治療心力衰竭的可溶性鳥苷酸環(huán)化酶（sGC）刺激劑。目前，vericiguat也正在接受日本、中國和其他國家的審查。在中國，拜耳于2020年8月底向國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）提交了vericiguat的上市許可申請。

有癥狀的慢性心力衰竭和射血分?jǐn)?shù)降低的患者，在經(jīng)歷需要門診靜脈利尿劑治療或住院治療的心力衰竭癥狀后，住院的風(fēng)險很高。據(jù)估計，超過一半的患者在出院后一個月內(nèi)因病情惡化而再次住院，大約五分之一的患者在2年內(nèi)死亡。vericiguat上市后，將為醫(yī)生、衛(wèi)生保健專業(yè)人員和患者提供一個受歡迎的新的選擇。

美國FDA批準(zhǔn)vericiguat以及CHMP推薦批準(zhǔn)vericiguat，均基于關(guān)鍵3期VICTORIA研究的結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，在發(fā)生惡化的心臟衰竭事件后，與單用背景療法相比，vericiguat聯(lián)合背景療法顯著降低了心血管死亡或心力衰竭住院的復(fù)合風(fēng)險。III期VICTORIA研究的陽性結(jié)果已在2020年3月舉行的美國心臟病學(xué)會年度科學(xué)會議/世界心臟病學(xué)大會（ACC.20/WCC Virtual）虛擬會議上公布，并發(fā)表于國際頂級醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）。文章題目為：Vericiguat in Patients with Heart Failure and Reduced Ejection Fraction。

值得一提的是，VICTORIA是第一個專門針對經(jīng)歷惡化事件后的有癥狀慢性心力衰竭患者（射血分?jǐn)?shù)＜45%）的當(dāng)代結(jié)局研究。數(shù)據(jù)顯示，當(dāng)與可用的心力衰竭藥物聯(lián)合使用時，與安慰劑相比，每日一次10mg劑量vericiguat將惡化事件后心衰住院和心血管死亡復(fù)合終點的相對風(fēng)險顯著降低10%（HR=0.90；95%CI:0.82-0.98；p=0.019）、絕對風(fēng)險降低4.2/100患者年。

對于許多心力衰竭患者來說，惡化事件可能導(dǎo)致病情惡化，預(yù)后不佳，約50%的患者不幸在確診后5年內(nèi)死亡。VICTORIA研究是第一個陽性當(dāng)代結(jié)局試驗，專門針對以前曾有過惡化的心力衰竭事件、射血分?jǐn)?shù)降低、有癥狀的慢性心力衰竭患者群體。該研究的發(fā)現(xiàn)為慢性心力衰竭的治療開辟了新的可能性。

3期VICTORIA研究的首席調(diào)查員、德國柏林Charite醫(yī)院內(nèi)科和心臟病學(xué)教授Burkert Pieske博士表示：“即使在接受指基于指南的治療時，許多心力衰竭患者仍會經(jīng)歷癥狀的進(jìn)行性惡化，這意味著需要住院治療或啟動靜脈注射利尿劑。這是慢性心力衰竭治療中仍有待解決的最大挑戰(zhàn)之一，可悲的是，每5個人中就有1個人在惡化的心力衰竭事件后存活的時間不超過2年。一旦獲得批準(zhǔn)，vericiguat將成為第一個專門針對近期失代償患者進(jìn)行了研究的治療方案，以幫助打破惡化事件的循環(huán)，降低再次住院的風(fēng)險，并有望對患者及其家屬的生活產(chǎn)生有意義的改變?！?/div>