2018年落下帷幕，F(xiàn)DA交出了59個(gè)新藥的成績(jī)單，包括42個(gè)新分子實(shí)體和17個(gè)新生物制品，批準(zhǔn)數(shù)量和通過(guò)率皆創(chuàng)近20年新高。

被譽(yù)為“宇宙大藥廠”的輝瑞是今年新藥獲批的最大贏家，將4款新藥收入囊中，分別是非小細(xì)胞肺癌藥物Vizimpro（dacomitinib）和Lorbrena（lorlatinib）、乳腺癌藥物Talzenna（talazoparib）以及急性髓性白血?。ˋML）藥物Daurismo（glasdegib）。阿斯利康、禮來(lái)、鹽野義制藥以及Array Biopharma各收獲2款新藥。

偏頭痛領(lǐng)域在2018年取得突破，先后有安進(jìn)（Aimovig）、Teva（Ajovy）、禮來(lái)（Emgality）的3款CGRP抗體藥物上市，緩解了近20年無(wú)偏頭痛新藥可用的局面，為超過(guò)千萬(wàn)例偏頭痛患者帶來(lái)了福音。

類(lèi)似2017年CAR-T作為首款細(xì)胞療法獲批引起的轟動(dòng)，2018年也有一項(xiàng)里程碑式的新藥獲批。Alnylam Pharmaceuticals帶來(lái)了史上第一款RNAi療法Onpattro。這也是RNAi技術(shù)在2006年斬獲諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)之后，等待12年所取得的另一項(xiàng)榮光。

此外，還有一些品種值得關(guān)注。比如，TPOXX（tecovirimat）是史上第一個(gè)用于治療天花的藥物；Loxo Oncology和拜耳共同開(kāi)發(fā)的Vitrakvi是繼Keytruda之后第二個(gè)不分瘤種而是基于生物標(biāo)志物的抗癌藥；強(qiáng)生的前列腺癌新藥Erleada（Apalutamide）是首個(gè)憑借無(wú)轉(zhuǎn)移生存期（metastasis-free survival，MFS）的臨床終點(diǎn)獲批上市的腫瘤新藥。

醫(yī)藥魔方同時(shí)整理了FDA今年批準(zhǔn)的59個(gè)新藥的專(zhuān)利保護(hù)和臨床數(shù)據(jù)保護(hù)信息。由阿斯利康開(kāi)發(fā)的高鉀學(xué)癥藥物L(fēng)okelma（鋯鈉硅酸鹽）有三個(gè)核心化合物專(zhuān)利，有效期分別為10/14/2035（US9592253 ），10/22/2033（US8877255 ），04/19/2032（US8802152 ），是2018年獲批新藥中剩余專(zhuān)利有效期最長(zhǎng)的藥物。Lokelma的臨床數(shù)據(jù)有效保護(hù)期至 05/18/2023。

反之，Biktarvy（bictegravir/恩曲他濱/TAF）是一款三聯(lián)復(fù)方的抗艾滋病新藥，雖然bictegravir在中國(guó)及美國(guó)的專(zhuān)利要到2033年過(guò)期，但恩曲他濱組分的中國(guó)同族均已失效，TAF的中國(guó)同族正在審查中。在2018年FDA批準(zhǔn)的新藥中，化合物專(zhuān)利保護(hù)將在6年內(nèi)到期的還包括：

• Mektovi（binimetinib），2023/03/13；

• TPOXX（tecovirimat），2024/06/18；

• Orilissa（elagolix sodium） ，2024/09/10；

• Mulpleta（lusutrombopag），2024/09/05；

• Nuzyra（omadacycline），2021/6/29

中國(guó)的創(chuàng)新藥研發(fā)實(shí)力正在崛起。2018年獲得FDA批準(zhǔn)的新藥中，有3款藥物的大中華區(qū)權(quán)益此前就已經(jīng)被中國(guó)企業(yè)引進(jìn)。這些藥物分別是再鼎醫(yī)藥2017年4月引進(jìn)的新型四環(huán)素omadacycline（Nuzyra），基石藥業(yè)2018年6月引進(jìn)的IDH1抑制劑ivosidenib（Tibsovo），石藥集團(tuán)2018年9月引進(jìn)的PI3K抑制劑duvelisib（Copiktra）。

篇幅所限，下面對(duì)59個(gè)新藥的基本信息做一簡(jiǎn)述：

Lutathera（l Lu177 dotatate）是諾華子公司Advanced Accelerator Applications 開(kāi)發(fā)的一種放射性標(biāo)記的生長(zhǎng)抑素類(lèi)似物。1月26日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Lutathera用于治療胃腸胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（GEP-NETs），這也是放射性藥物首次被FDA批準(zhǔn)用于治療GEP-NETs。

規(guī)格/劑型：370 MBq/mL (10 mCi/mL)，溶液

給藥方式：靜脈注射，每8周7.4GBq（200 mCi），共4劑

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)，孤兒藥

臨床數(shù)據(jù)：

截圖來(lái)源：醫(yī)藥魔方全球新藥庫(kù)NextPharma

Lutathera結(jié)構(gòu)式

規(guī)格/劑型：50mg bictegravir+200mg恩曲他濱+25mg TAF，復(fù)合片劑

給藥方式：口服，每日一次，每次1片

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)

臨床數(shù)據(jù)：

截圖來(lái)源：醫(yī)藥魔方全球新藥庫(kù)NextPharma

bictegravir鈉鹽結(jié)構(gòu)式

恩曲他濱結(jié)構(gòu)式

TAF結(jié)構(gòu)式

規(guī)格/劑型：ivacaftor 150mg；tezacaftor 100mg/ivacaftor 150mg，片劑

給藥方式：口服，視情況給藥（見(jiàn)下表）

肝功能患者損害用量

服用CYP3A抑制劑的藥物患者用量

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)，孤兒藥

臨床數(shù)據(jù)：

截圖來(lái)源：醫(yī)藥魔方全球新藥庫(kù)NextPharma

tezacaftor結(jié)構(gòu)式

Ivacaftor結(jié)構(gòu)式

Erleada（apalutamide）屬于第二代高選擇性雄激素受體（AR）拮抗劑，與雄激素受體的親和力是第一代AR拮抗劑的5倍以上。

規(guī)格/劑型：60mg，片劑 

給藥方式：口服，每日一次，每次4片（240mg）

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)

臨床數(shù)據(jù)：

截圖來(lái)源：醫(yī)藥魔方全球新藥庫(kù)NextPharma

apalutamide結(jié)構(gòu)式

詳見(jiàn)：FDA批準(zhǔn)強(qiáng)生前列腺癌新藥Erleada

Ibalizumab-uiyk通過(guò)重組DNA技術(shù)在小鼠骨髓瘤非分泌性（NS0）細(xì)胞中產(chǎn)生，是一種靜脈滴注的人源化免疫球蛋白G4單克隆抗體，能夠與CD4+T細(xì)胞受體的第二個(gè)胞外區(qū)域結(jié)合，阻止HIV病毒入侵這些細(xì)胞 。

規(guī)格/劑型：150mg/ml，注射劑

給藥方式：靜脈注射，每?jī)芍芤淮?，每?00mg，最高負(fù)荷2000mg

審批路徑：N/A， 孤兒

臨床數(shù)據(jù)：

截圖來(lái)源：醫(yī)藥魔方全球新藥庫(kù)NextPharma

詳見(jiàn)：FDA批準(zhǔn)HIV治療藥物Trogarzo，每14天注射一次

Ilumya是一種白細(xì)胞介素-23拮抗劑，用于治療患有中度至重度斑塊狀銀屑病的成人患者。Tildrakizumab-asmn是人源化IgG1 / k抗體，其特異性結(jié)合白細(xì)胞介素-23（IL-23）的p19亞基。

規(guī)格/劑型：100mg/ml，注射劑

給藥途徑：在第0周，第4周給藥一次100mg/ml，每12周重復(fù)；皮下注射

審評(píng)程序：N/A

臨床數(shù)據(jù)：

截圖來(lái)源：醫(yī)藥魔方全球新藥庫(kù)NextPharma

Tavalisse (fostamatinib disodium hexahydrate)是一種口服的脾臟酪氨酸激酶(SYK)抑制劑，通過(guò)阻止血小板的破壞來(lái)應(yīng)對(duì)疾病的潛在自身免疫原因，為成年慢性ITP患者提供了一個(gè)重要的新的治療方案。

規(guī)格/劑型： 100mg;150mg，片劑

給藥方式：口服，每日兩次，每次100mg（特：每日兩次，每次150mg）

審批路徑：標(biāo)準(zhǔn); 孤兒藥

fostamatinib結(jié)構(gòu)式

Crysvita是成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子23（FGF23）阻斷抗體，適用于治療1歲及以上成人和兒童患者的X連鎖低磷血癥（XLH）。

規(guī)格/劑型：10mg /ml ；注射劑

給藥方式：0.8 mg/kg

審批路徑：N/A; 孤兒

分子（量）： 147,000

Akynzeo是5-HT3受體拮抗劑帕洛諾司瓊（palonosetron）和NK-1受體拮抗劑fosnetupitant的復(fù)方靜脈注射劑，用以預(yù)防癌癥患者化療出現(xiàn)的惡心和嘔吐。

規(guī)格/劑型：235mg+0.25mg；粉末

給藥方式：靜脈注射

審批路徑：標(biāo)準(zhǔn)

fosnetupitant結(jié)構(gòu)式

2014年10月10日，F(xiàn)DA曾批準(zhǔn)同為Helsinn開(kāi)發(fā)并且商品名同樣為Akynzeo的口服膠囊制劑，由帕洛諾司瓊和netupitant組成的固定劑量復(fù)方藥物。該產(chǎn)品也是用于癌癥化療患者惡心和嘔吐癥狀的緩解治療。

Lucemyra是一款口服選擇性α2-腎上腺素受體激動(dòng)劑，可減少去甲腎上腺素（norepinephrine）的釋放。

規(guī)格/劑型： 0.18mg/片，片劑

給藥方式：口服，每日4次，每次3片

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)

lofexidine結(jié)構(gòu)式

Erenumab-aooe是人免疫球蛋白G2（IgG2）單克隆抗體，在中國(guó)倉(cāng)鼠卵巢（CHO）細(xì)胞中使用重組DNA技術(shù)生產(chǎn)，由2條重鏈組成，每條鏈含有456個(gè)氨基酸，還有2條λ亞類(lèi)的輕鏈，每條含有216個(gè)氨基酸。Erenumab與降鈣素基因相關(guān)肽受體具有高親和力結(jié)合。

規(guī)格/劑型：70mg/ml，注射劑 

給藥方式：皮下注射，每月一次，每次70mg

審批路徑：N/A

見(jiàn)：FDA批準(zhǔn)首個(gè)GPCR抗體藥物！20年來(lái)首個(gè)預(yù)防偏頭痛新藥，銷(xiāo)售峰值預(yù)測(cè)125億美元

鈉鋯硅酸鹽（Lokelma）是一款高選擇性口服去鉀制劑，用于成人高鉀血癥，可讓患者血鉀快速恢復(fù)正常水平。

規(guī)格/劑型：5mg；10mg，懸液

給藥方式：口服 

審批路徑：標(biāo)準(zhǔn)

ZS-9晶體結(jié)構(gòu)

Doptelet是第二代、首個(gè)口服血小板生成素（TPO）受體激動(dòng)劑，能模擬TPO的作用，調(diào)節(jié)血小板生產(chǎn)，此次獲批用于治療將接受手術(shù)的慢性肝病成人患者的血小板減少癥。

規(guī)格/劑型：20mg，片狀

給藥方式：口服

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)，孤兒藥

avatrombopag結(jié)構(gòu)式

Palynziq是一種苯丙氨酸代謝酶，用于降低成人苯丙酮尿癥患者的血液苯丙氨酸濃度。pegvaliase由與N-羥基琥珀酰亞胺（NHS）-甲氧基聚乙二醇（PEG）綴合的重組苯丙氨酸氨裂解酶（rAvPAL）組成。

規(guī)格/劑型：2.5mg/0.5ml；10mg/0.5ml；20mg/ml；注射劑

給藥方式：皮下注射

審批路徑：N / A; 孤兒

Olumiant是一款每日一次的口服JAK抑制劑，能高效抑制JAK1、JAK2、以及TYK2。在人體內(nèi)，不少細(xì)胞因子依賴(lài)于JAK的活性，其在不少炎性疾病和自身免疫疾病的發(fā)病過(guò)程中有潛在作用。通過(guò)抑制多種JAK的活性，Olumiant有望給類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎患者帶來(lái)福音。

規(guī)格/劑型：2mg ，片劑

給藥方式：口服，每日2mg

審批路徑：標(biāo)準(zhǔn)

baricitinib結(jié)構(gòu)式

Moxidectin是一種驅(qū)蟲(chóng)藥，適用于治療12歲及以上患者因Onchocerca volvulus引起的盤(pán)尾絲蟲(chóng)病。

規(guī)格/劑型：2mg，片劑

給藥方式：口服，每次4片

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)，孤兒藥

moxidectin結(jié)構(gòu)式

Epidiolex輔助治療LGS和DS相關(guān)癲癇的獲批，是基于3個(gè)III期安全性和有效性研究的數(shù)據(jù)，每一個(gè)研究都達(dá)到了主要終點(diǎn)。Epidiolex的NDA資料中包括大約1500例患者的安全數(shù)據(jù)，以及大約400例患者連續(xù)治療1年以上的數(shù)據(jù)。除了關(guān)鍵的安全性和有效性數(shù)據(jù)外，還包括一個(gè)全面的臨床藥理學(xué)、臨床前和毒理學(xué)數(shù)據(jù)集。

規(guī)格/劑型：100mg/ml；懸浮液

給藥方式：口服

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)，孤兒藥

cannabidiol結(jié)構(gòu)式

Zemdri的獲批，是基于一項(xiàng)國(guó)際、雙盲非劣效性試驗(yàn)，共納入609名患有cUTI（包括腎盂腎炎）的成年患者，被隨機(jī)分配到接受Zemdri（15mg/kg IV每日一次，30分鐘輸液）和美羅培南（每8小時(shí)靜脈注射1g，30分鐘輸液）治療，比較兩者的綜合治愈率以及消除感染微生物比例效果。結(jié)果顯示較美羅培南組相比，接受Zemdri治療的患者具有顯著的綜合治愈率（81.7%  VS 70.1%）及消除感染微生物比例（89.5% VS 74.6%）。不過(guò)Zemdri的血液感染（BSI）適應(yīng)癥卻遭FDA拒絕批準(zhǔn)，原因是在一項(xiàng)臨床試驗(yàn)中缺乏有效性結(jié)論。

規(guī)格/劑型：500mg/10ml；注射劑

給藥方式：靜脈注射

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)

plazomicin結(jié)構(gòu)式

Braftiovi（encorafenib）是一種口服小分子BRAF激酶抑制劑。

規(guī)格/劑型：50mg，75mg，膠囊

給藥方式：口服，每次450mg

審批路徑：標(biāo)準(zhǔn)，孤兒藥

encorafenib結(jié)構(gòu)式

Mektovi（binimetinib）是一種口服小分子MEK抑制劑，可以靶向MAPK信號(hào)通路（RAS-RAF-MEK-ERK）中的關(guān)鍵酶。FDA批準(zhǔn)Braftiovi與Mektovi組合療法是基于Ⅲ期臨床試驗(yàn)COLUMBUS的結(jié)果。與單獨(dú)使用vemurafenib相比，Braftiovi+Mektovi使中位無(wú)進(jìn)展生存期（mPFS）翻倍（7.3 VS 14.9個(gè)月）。

規(guī)格/劑型：15mg，片劑

給藥方式：口服，每日兩次，每次30mg

審批路徑：標(biāo)準(zhǔn)，孤兒藥

binimetinib結(jié)構(gòu)式

如果將天花用作生物武器，TPOXX的批準(zhǔn)是一個(gè)重要的里程碑，它是首個(gè)獲得物質(zhì)威脅醫(yī)療對(duì)策（Material Threat Medical Countermeasure）優(yōu)先審查認(rèn)定的產(chǎn)品。TPOXX（tecovirimat）是正痘病毒VP37包膜蛋白的抑制劑。

FDA批準(zhǔn)tecovirimat主要基于動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中展現(xiàn)出的療效，以及人體試驗(yàn)表明的安全性。人體安全性試驗(yàn)招募了359名健康志愿者（沒(méi)有天花感染），并讓他們使用了TPOXX。研究表明最常見(jiàn)的副作用是頭痛、惡心、以及腹部疼痛，沒(méi)有嚴(yán)重的副作用。

規(guī)格/劑型：200mg，膠囊

給藥方式：口服，每日兩次，每次600mg

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)，孤兒藥

tecovirimat結(jié)構(gòu)式

Tibsovo（ivosidenib）是一種異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）酶的抑制劑。

規(guī)格/劑型：250mg，片劑

給藥方式：口服，每日一次，每次500mg

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)，孤兒藥

ivosidenib結(jié)構(gòu)式

Krintafel是一種含有萘甲酸萘醌的口服抗瘧劑，適用于16歲及以上接受適當(dāng)抗瘧治療的急性間日瘧原蟲(chóng)瘧疾的根治（預(yù)防復(fù)發(fā)）。

規(guī)格/劑型：150mg，片劑

給藥方式：口服，每次300mg

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)，孤兒藥

FDA批準(zhǔn)該藥基于是一項(xiàng)雙盲對(duì)照臨床試驗(yàn)（NCT01376167），共有522名成年人在3個(gè)地區(qū)（亞洲，非洲和拉丁美洲）對(duì)P.vivax呈陽(yáng)性。 所有患者均接受氯喹磷酸鹽（第1天和第2天使用600 mg游離堿，第3天使用300 mg游離堿）以治療急性感染，同時(shí)使用一次性劑量的KRINTAFEL（兩片150 mg片劑） 第1天或第2天（n = 260），活性對(duì)照（n = 129）或安慰劑（n = 133）以2：1：1的方式。 

Orilissa是一種促性腺激素釋放激素（GnRH）受體拮抗劑，用于治療與子宮內(nèi)膜異位癥相關(guān)的中度至重度疼痛。

規(guī)格/劑型： 150mg，200mg，片劑

給藥方式：口服，每日一次，每次150mg~200mg

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)

elagolix sodium結(jié)構(gòu)式

費(fèi)森尤斯卡比公司的魚(yú)油甘油三酯乳劑是一種含多種甘油三酯的靜脈注射乳劑，以替代普通的腸外營(yíng)養(yǎng)為患腸外營(yíng)養(yǎng)相關(guān)的膽汁淤積癥的兒童，提供能量和脂肪酸。

Omegaven是一種全新的腸外營(yíng)養(yǎng)，含有二十碳五烯酸（EPA）、二十二碳六烯酸（DHA）、棕櫚酸、油酸、棕櫚烯酸、亞油酸、豆蔻酸、花生四烯酸和α-亞麻酸等多種必須脂肪酸。

規(guī)格/劑型：5GM/50ml（0.1GM/ml），10GM/100ml，乳化劑

給藥方式：靜脈注射，1 g/kg/day

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)，孤兒藥

Omegaven結(jié)構(gòu)式

FDA批準(zhǔn)Omegaven是基于兩項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽的單中心臨床試驗(yàn)，兩項(xiàng)試驗(yàn)合計(jì)有123名患者納入統(tǒng)計(jì)，其中80名患者接受Omegaven治療，而41名患者采用病例對(duì)照（接受大豆油乳劑治療），結(jié)果顯示，接受Omegaven治療的兒童，體重增長(zhǎng)情況與大豆油乳劑療法相似，直接或結(jié)合膽紅素（DBil）水平從開(kāi)始治療時(shí)的2.0 mg/dL，下降到0.60 mg/dL。

lusutrombopag是一種血小板生成素（TPO）受體激動(dòng)劑，用于治療計(jì)劃接受手術(shù)的慢性肝病患者的血小板減少癥。

規(guī)格/劑型： 3mg，片劑

給藥方式：口服，每日一次，每次3mg

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)

lusutrombopag結(jié)構(gòu)式

Mogamulizumab-kpkc是一種靶向趨化因子受體4（CCR4）的重組人源化單克隆抗體，用于治療接受至少一次全身治療后復(fù)發(fā)或難治性蕈樣真菌病或Sézary綜合征的成年患者。

規(guī)格/劑型：20mg/5ml，注射劑

給藥方式：靜脈注射，1 mg/kg

審批路徑：N/A; 孤兒藥

分子（量）：149 kDa

Mogamulizumab-kpkc的批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)對(duì)372名患有復(fù)發(fā)性MF或SS的患者分別使用了Poteligeo或名為vorinostat（伏立諾他）的化療藥物。實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示，與服用伏立諾他（中位數(shù)3.1個(gè)月）的患者相比，服用Poteligeo（中位數(shù)7.6個(gè)月）的患者無(wú)進(jìn)展生存期（患者無(wú)癌癥生長(zhǎng)的時(shí)間）更長(zhǎng)（P＜0.001）。

Patisiran含有轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白導(dǎo)向的小干擾RNA（siRNA），特異性結(jié)合突變體和野生型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）信使RNA（mRNA）的3'非翻譯區(qū)（3'UTR）中的遺傳保守序列，用于治療成人遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素介導(dǎo)的淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病。

規(guī)格/劑型： 10mg/5ml（2mg/ml）； 脂質(zhì)復(fù)合物注射劑

給藥方式：靜脈注射

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)，孤兒藥

Annovera（醋酸硒醋酸酯和乙炔雌二醇陰道系統(tǒng)）是一種環(huán)形（環(huán)），不可生物降解，柔韌，不透明的白色陰道系統(tǒng)，含有兩種活性成分：孕激素，醋酸硒酮和雌激素，乙炔雌二醇。

規(guī)格/劑型： 0.013MG/24HR;0.15MG/24HR，環(huán)狀

給藥方式：生殖系統(tǒng)用藥

審批路徑：標(biāo)準(zhǔn)

Annovera結(jié)構(gòu)式

Migalastat是一種α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）藥理學(xué)伴侶，其基于體外測(cè)定數(shù)據(jù)用于治療成人，其具有半乳糖苷酶α基因（GLA）突變的法布里病。

規(guī)格/劑型：123mg，膠囊

給藥方式：口服，每?jī)商煲淮?，每?23mg

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)，孤兒藥

migalastat結(jié)構(gòu)式

Diacomit適用于治療2歲及以上服用clobazam的患者與Dravet綜合征相關(guān)的癲癇發(fā)作。暫時(shí)沒(méi)有臨床數(shù)據(jù)支持在Dravet綜合征中使用Diacomit作為單一療法。

規(guī)格/劑型：250mg,500mg，膠囊

給藥方式：口服，16.67mg/kg，每日三次或25mg/kg，每日兩次

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)，孤兒藥

Cenegermin-bkbj，一種在大腸桿菌中產(chǎn)生的重組人神經(jīng)生長(zhǎng)因子，含有118個(gè)氨基酸，適用于治療神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎。

規(guī)格/劑型：0.002%(20MCG/ML)，溶液

給藥方式：滴眼液，每天6次，間隔2小時(shí)，持續(xù)8周。

審批路徑：N/A; 孤兒藥

在兩項(xiàng)為期8周、隨機(jī)、對(duì)照、多中心、雙盲研究的151例神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎患者中證實(shí)了局部滴眼液的安全性和有效性。患者每天在受影響的眼睛中給予6次滴劑，持續(xù)8周。根據(jù)發(fā)布的研究，在兩項(xiàng)研究中，70％接受Oxervate治療的患者在8周內(nèi)完成角膜愈合，而對(duì)照組患者為28％。眼部充血，眼部炎癥和流淚增加是使用藥物后患者最常見(jiàn)的不良反應(yīng)。

Lanadelumab-flyo是在中國(guó)倉(cāng)鼠卵巢（CHO）細(xì)胞中產(chǎn)生的非血漿衍生的重組全人單克隆抗體（IgG1 /κ-輕鏈）。一種血漿激肽釋放酶抑制劑（單克隆抗體），用于12歲以上患者遺傳性血管性水腫（HAE）。

規(guī)格/劑型： 300mg/ml（150mg/ml），注射劑

給藥方式：皮下注射，每?jī)芍?00mg

審批路徑：N/A; 孤兒藥

分子（量）：≈146 kDa.

該申請(qǐng)得到了III期臨床HELP研究的數(shù)據(jù)支持，該研究評(píng)估了125名12歲或以上的HAE患者，患者在26周內(nèi)皮下注射Takhzyro與安慰劑。結(jié)果顯示，與安慰劑相比，Takhzyro組患者的每月HAE發(fā)作次數(shù)平均減少了87％。

Eravacycline是一種用于靜脈內(nèi)給藥的合成四環(huán)素類(lèi)抗菌劑，用于治療18歲及以上患者的復(fù)雜腹腔內(nèi)感染。

規(guī)格/劑型： 50mg，粉末

給藥方式：靜脈注射，每12小時(shí)用藥，1mg/kg

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)

eravacycline結(jié)構(gòu)式

Xerava的批準(zhǔn)是基于兩項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、陽(yáng)性對(duì)照、國(guó)際多中心的臨床Ⅲ期試驗(yàn)（NCT01844856，NCT02784704）。臨床治愈率以完全消退或癥狀顯著改善為標(biāo)準(zhǔn)。在與Ertapenem對(duì)照的臨床試驗(yàn)中，Xerava治療組的臨床治愈率為86.8%，Ertapenem治療組為87.6%；在與Meropenem對(duì)照的臨床試驗(yàn)中，Xerava治療組的臨床治愈率為90.8%，Meropenem治療組為91.2%。兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，Xerava均顯示出較好的耐受性和較高的臨床治愈率，與已上市的陽(yáng)性對(duì)照物療效相似。

Doravirine是一種HIV-1非核苷類(lèi)逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑（NNRTI），與其它抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥聯(lián)合用于無(wú)抗逆轉(zhuǎn)錄病毒治療史成人患者HIV-1的治療。

規(guī)格/劑型：100mg，片劑

給藥方式：口服，每次1片，每日兩次

審批路徑：標(biāo)準(zhǔn)

doravirine結(jié)構(gòu)式

Doravirine的批準(zhǔn)依據(jù)是DRIVE-FORWARD（NCT02275780）和DRIVE-AHEAD（NCT02403674）的臨床試驗(yàn)結(jié)果，兩項(xiàng)試驗(yàn)均得到了不劣于陽(yáng)性對(duì)照組的療效結(jié)果，實(shí)現(xiàn)了對(duì)病毒的有效控制。

Moxetumomab pasudotox-tdfk是靶向CD22的細(xì)胞毒素，是治療毛細(xì)胞白血?。℉CL）的一種first-in-class創(chuàng)新藥物，也是過(guò)去20多年來(lái)獲批治療HCL的首個(gè)新藥，標(biāo)志著HCL臨床治療一個(gè)重大里程碑。

Lumoxiti的獲批是基于一項(xiàng)III期單臂、多中心臨床研究（Study 1053）的數(shù)據(jù)，全球14個(gè)國(guó)家34個(gè)治療中心80例既往接受了至少2種方案的復(fù)發(fā)性或難治性HCL成人患者接受Lumoxiti單藥治療的總緩解率為75%（95%CI:64-84），完全緩解率為41%（95%CI:30-53），持久的完全緩解率為30%（95%CI:20-41）。中位隨訪16.7個(gè)月后，中位完全緩解持續(xù)時(shí)間尚未達(dá)到。

規(guī)格/劑型：1mg/瓶，注射劑

給藥方式：靜脈注射，0.04 mg/kg，28天為一療程（第1、3、5天用藥） 

審批路徑：N / A; 孤兒藥

Fremanezumab-vfrm是一種完全人源化的IgG2Δa/ kappa單克隆抗體，對(duì)降鈣素基因相關(guān)肽（CGRP）配體具有特異性，該抗體由1324個(gè)氨基酸組成，是通過(guò)重組DNA技術(shù)在中國(guó)倉(cāng)鼠卵巢（CHO）細(xì)胞中產(chǎn)生的。

規(guī)格/劑型： 150mg/ml，注射劑

給藥方式：皮下注射，每月225mg，或每3個(gè)月675mg

審批路徑：N/A

Ajovy的獲批是基于III期臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目HALO的數(shù)據(jù)。該項(xiàng)目包括兩個(gè)關(guān)鍵性III期臨床研究（HALO-EM，HALO-CM），入組超過(guò)2000例發(fā)作性偏頭痛（EM）和慢性偏頭痛（CM）患者，評(píng)估了每月一次和每季度一次皮下注射Ajovy作為單藥療法以及與口服預(yù)防性藥物聯(lián)合用藥的療效和安全性。來(lái)自該項(xiàng)目的數(shù)據(jù)顯示，治療12周期間，與安慰劑組相比，Ajovy治療組患者在全部主要和次要終點(diǎn)以及在所有預(yù)先指定的分析中均實(shí)現(xiàn)了臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善。

Copiktra（duvelisib）是一款口服磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）小分子抑制劑，也是第一款獲批的PI3K-δ和PI3K-γ雙靶點(diǎn)抑制劑。

規(guī)格/劑型：15mg，25mg；膠囊

給藥方式：口服，每日兩次，每次25mg

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)，孤兒藥

FDA批準(zhǔn)duvelisib用于r/r CLL/SLL的三線治療是基于NCT02004522和NCT02204982兩個(gè)臨床試驗(yàn)。在NCT02004522試驗(yàn)中，duvelisib對(duì)比ofatumumab，共計(jì)有83位FL患者入組，ORR達(dá)到42%（35/83），其中34位患者PR，1位患者CR。

Emgality是一種降鈣素基因相關(guān)肽拮抗劑，用于預(yù)防成人偏頭痛。Galcanezumab是對(duì)降鈣素基因相關(guān)肽（CGRP）配體特異的人源化IgG4單克隆抗體，由兩條相同的免疫球蛋白κ輕鏈和兩條相同的免疫球蛋白γ重鏈組成，通過(guò)重組DNA技術(shù)在中國(guó)倉(cāng)鼠卵巢（CHO）細(xì)胞中產(chǎn)生的。

規(guī)格/劑型：120mg/ml，注射劑

給藥方式：皮下注射，每月120mg，初次加倍

審批路徑：N/A

Emgality的獲批，是基于在發(fā)作性偏頭痛（EM）患者中開(kāi)展的2項(xiàng)III期臨床研究（EVOLVE-1，EVOLVE-2）以及在慢性偏頭痛（CM）患者中開(kāi)展的一項(xiàng)III期臨床研究（REGAIN）的積極數(shù)據(jù)。這些研究涉及2901例患者，數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比，Emgality橫跨偏頭痛譜在減少每月偏頭痛天數(shù)方面表現(xiàn)出臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著療效。

Dacomitinib（達(dá)可替尼）是一種口服激酶抑制劑，用于治療EGFR 19外顯子缺失或21外顯子L858R插入突變的轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)患者。

達(dá)可替尼獲批主要基于一項(xiàng)全球性的Ⅲ期頭對(duì)頭研究（ARCHER 1050），試驗(yàn)顯示達(dá)可替尼與吉非替尼相比，使無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）從9.2個(gè)月延長(zhǎng)到14.7個(gè)月，這代表疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了41%。

規(guī)格/劑型：15mg，30mg，45mg；片劑

給藥方式：口服，每日一次，每次45mg

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)，孤兒藥

dacomitinib結(jié)構(gòu)式

Cemiplimab是一款全人源PD-1抗體，上市申請(qǐng)的第一個(gè)適應(yīng)癥為轉(zhuǎn)移性/局部晚期皮膚鱗狀細(xì)胞癌（CSCC），是通過(guò)重組DNA技術(shù)在中國(guó)倉(cāng)鼠卵巢（CHO）細(xì)胞懸浮培養(yǎng)中生產(chǎn)的。 

Cemiplimab批準(zhǔn)是基于兩項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽臨床研究。試驗(yàn)的主要終點(diǎn)為客觀緩解率（ORR）。總計(jì)108名CSCC患者被納入療效評(píng)估，其中47.2%接受的Libtayo治療的患者的腫瘤消失或者縮小。

規(guī)格/劑型：350mg，注射劑

給藥方式：靜脈注射，每次350mg，每三周一次

審批路徑：N/A

Sarecycline是一種四環(huán)素類(lèi)藥物，適用于治療9歲及以上患者的非結(jié)節(jié)性中度至重度尋常痤瘡的炎癥性病變。

FDA的批準(zhǔn)是基于兩項(xiàng)總計(jì)包括2002名中重度痤瘡患者的多中心、隨機(jī)雙盲、含安慰劑對(duì)照的III期臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)。結(jié)果表明，每日一次劑量為1.5 mg/kg的sarecycline，與安慰劑相比，能夠在治療12周之后顯著改善痤瘡的嚴(yán)重性，并且顯著降低患者炎癥性病灶的數(shù)目（p<0.004）。

規(guī)格/劑型：60mg, 100mg, 150mg，片劑

給藥方式：口服，每日一次，每次60~150mg(按體重計(jì)）

審批路徑：標(biāo)準(zhǔn)

sarecycline結(jié)構(gòu)式

Nuzyra含有omadacycline甲苯磺酸鹽，一種氨基甲基環(huán)素，是四環(huán)素類(lèi)抗菌藥物的半合成衍生物，適用于治療由易感微生物引起的下列感染的成年患者。

規(guī)格/劑型：100 mg 片劑, 100 mg 粉末

給藥方式：口服，靜脈注射

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)

omadacycline結(jié)構(gòu)式

Nuzyra的批準(zhǔn)是基于Paratek公司進(jìn)行的多項(xiàng)臨床試驗(yàn)，近2000名成年患者接受了Nuzyra的治療。試驗(yàn)結(jié)果表明Nuzyra不但療效顯著，而且具備良好的安全性和耐受性。Paratek公司同時(shí)會(huì)在上市之后繼續(xù)進(jìn)行治療CABP和在兒童患者中的臨床試驗(yàn)。

Revcovi是一種重組腺苷脫氨酶，用于治療小兒和成人患者的腺苷脫氨酶嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷（ADA-SCID）。

Revcovi的獲批是基于2項(xiàng)多中心、開(kāi)放標(biāo)簽臨床研究的結(jié)果。研究表明，Revcovi在ADA-SCID患者中增加了ADA活性，降低了ADA-SCID標(biāo)志性的毒性代謝物濃度，并提高了淋巴細(xì)胞總數(shù)。

規(guī)格/劑型：1.6 mg/mL，注射劑

給藥方式：肌內(nèi)注射

審批路徑：N/A; 孤兒藥

Inotersen是人轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）蛋白質(zhì)合成的反義寡核苷酸（ASO）抑制劑，用于遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）成人患者，治療其第1階段或第2階段多發(fā)性神經(jīng)病變。

III期臨床研究數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑組相比，Tegsedi治療組在共同主要終點(diǎn)神經(jīng)功能和生活質(zhì)量方面經(jīng)歷了早期、持續(xù)、非常顯著的獲益。 

規(guī)格/劑型：284mg/1.5ml，注射劑

給藥方式：皮下注射，每次284mg，每周一次

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)，孤兒藥

inotersen結(jié)構(gòu)式

Talzenna（talazoparib）是一種聚（ADP-核糖）聚合酶（PARP）抑制劑，適用于治療有害或疑似有害生殖系BRCA突變（gBRCAm）HER2陰性局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌的成年患者。使用該藥品前，患者需要接受FDA批準(zhǔn)的Talzenna伴隨診斷。

Talazoparib的批準(zhǔn)是基于名為EMBRACA的開(kāi)放標(biāo)簽，Ⅲ期臨床試驗(yàn)，431名患者以2：1的比例接受talazoparib或醫(yī)生選擇的化療方案的治療，所有患者攜帶生殖系BRCA突變。結(jié)果表明，接受talazoparib治療的患者與接受化療的患者相比，PFS（8.6個(gè)月 VS 5.6 個(gè)月）（HR 0.54， 95％CI：0.41,0.71; p <0.0001），ORR（62.6％ VS 27.2％）。

規(guī)格/劑型：0.25mg, 1mg，片劑

給藥方式：口服，每日一次，每次1mg

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)

talazoparib結(jié)構(gòu)式

見(jiàn)：全球熱門(mén)靶點(diǎn)新藥研發(fā)進(jìn)展（08）：PARP抑制劑

Xofluza（baloxavir marboxil）是一種抗病毒PA內(nèi)切核酸酶抑制劑，用于治療年齡在 12 歲及以上人群的急性、單純性流感。如果患者在流感癥狀發(fā)作的 48 小時(shí)內(nèi)就醫(yī)，單劑量的Xofluza 就能顯著縮短流感癥狀的持續(xù)時(shí)間。

臨床數(shù)據(jù)顯示，相比安慰劑，Xofluza能夠顯著縮短流感癥狀緩解時(shí)間。非臨床研究數(shù)據(jù)顯示，Xofluza 能廣譜對(duì)抗各種流感病毒，效果顯著，其中包括奧司他韋耐藥病毒株和禽流感病毒株(H7N9,H5N1)。

規(guī)格/劑型： 20mg，40mg，片劑

給藥方式：口服

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)

baloxavir marboxil結(jié)構(gòu)式

Lorlatinib是一種激酶抑制劑，適用于治療間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽(yáng)性轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者。這些患者在接受克唑替尼（crizotinib）或者至少一種其它ALK抑制劑治療后疾病進(jìn)展 ，或者接受艾樂(lè)替尼（alectinib）或色瑞替尼（ceritinib）作為第一種ALK抑制劑療法后疾病進(jìn)展。

規(guī)格/劑型：25mg；100mg 片劑

給藥方式：口服，每日一次，每次50mg（首次75mg）

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)，孤兒藥

Lorlatinib結(jié)構(gòu)式

該批準(zhǔn)基于一項(xiàng)非隨機(jī)，劑量遞增，多隊(duì)列，多中心I/II期臨床研究。在這項(xiàng)名為B7461001的試驗(yàn)中，該研究入組了215名既往接受一種或多種ALK抑制劑治療但病情進(jìn)展的ALK陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者?；颊叩目偩徑饴剩∣RR）達(dá)到48% （95% CI: 42%, 55%）。

Revefenacin是一種毒蕈堿型乙酰膽堿能受體（mAChRs）拮抗劑，獲批用于治療慢性阻塞性肺病（COPD）。

此次批準(zhǔn)是依據(jù)兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)，共包含超過(guò)1250名中度至重度COPD患者。結(jié)果顯示，與安慰劑參照組相比，12周的revefenacin治療在1秒內(nèi)用力呼氣量（FEV1）和對(duì)FEV1的總體治療效果（OTE FEV1）顯示出顯著的統(tǒng)計(jì)學(xué)和臨床意義的改善，且所有患者都對(duì)其有良好的耐受性，預(yù)計(jì)該藥未來(lái)五年銷(xiāo)售額峰值能達(dá)到3.5億美元。

規(guī)格/劑型：175mcg/3ml，溶液 

給藥方式：吸入，175 ug每次，每日一次

審批路徑：標(biāo)準(zhǔn)

revefenacin結(jié)構(gòu)式

Rifamycin（利福霉素）是利福霉素抗菌劑，用于治療成人旅行者腹瀉的抗菌藥物，該腹瀉是由無(wú)創(chuàng)的大腸桿菌(大腸桿菌)引起的，不會(huì)因發(fā)燒或便血而并發(fā)。

Aemcolo的批準(zhǔn)是基于其在臨床試驗(yàn)中的驚人效果。在一項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對(duì)照的臨床試驗(yàn)中，危地馬拉和墨西哥的264名成年腹瀉的旅行者參與試驗(yàn)。 試驗(yàn)結(jié)果顯示，與安慰劑相比，Aemcolo顯著減輕了旅行者腹瀉的癥狀。在兩項(xiàng)對(duì)照臨床試驗(yàn)中，對(duì)619例患有旅行者腹瀉的成年人進(jìn)行為期3或4天的口服安全性評(píng)價(jià)。最常見(jiàn)的不良反應(yīng)是頭痛和便秘。

規(guī)格/劑型：194mg，緩釋片

給藥方式：口服 

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)

Rifamycin結(jié)構(gòu)式

Emapalumab-lzsg是干擾素γ（IFNγ）阻斷抗體。 Emapalumab-lzsg通過(guò)重組DNA技術(shù)在中國(guó)倉(cāng)鼠卵巢細(xì)胞中產(chǎn)生的IgG1免疫球蛋白。

規(guī)格/劑型：10mg/2ml；50mg/10ml，注射劑

給藥方式：靜脈注射，按體重注射1mg/kg，每周兩次

審批路徑：N/A；孤兒藥

該批準(zhǔn)是基于Gamifant在一項(xiàng)國(guó)際多中心，開(kāi)放標(biāo)簽，單臂關(guān)鍵性Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗(yàn)中的表現(xiàn)。在這項(xiàng)試驗(yàn)中，27名原發(fā)性HLH患者接受了Gamifant和地塞米松的聯(lián)合治療。這些患者對(duì)常規(guī)療法沒(méi)有響應(yīng)，響應(yīng)不佳或者不耐受。試驗(yàn)結(jié)果表明，Gamifant達(dá)到了試驗(yàn)的主要終點(diǎn)，在接受治療6個(gè)月后，患者的總緩解率達(dá)到63%（p=0.013）。

Glasdegib是一種有效的Smoothened（SMO）小分子抑制劑，是目前第一種、也是唯一獲得FDA批準(zhǔn)的治療AML患者的Hedgehog信號(hào)通路抑制劑；用于治療新確診的75歲及以上、或由于合并癥而無(wú)法使用高強(qiáng)度誘導(dǎo)化療的急性髓系白血?。ˋML）患者。

該獲批基于關(guān)鍵的全球隨機(jī)II期BRIGHT 1003試驗(yàn)中，115名新確診的AML 患者按2:1 隨機(jī)分組，分別接受DAURISMO和LDAC聯(lián)合治療或LDAC單藥治療。DAURISMO和LDAC聯(lián)用組患者的中位總生存期為8.3個(gè)月（95% CI: 4.4, 12.2）；相比之下，LDAC單藥治療組的中位總生存期為4.3個(gè)月（95% CI: 1.9, 5.7）。

規(guī)格/劑型：25mg;100mg，片劑

給藥方式：口服，每日一次，每次100mg

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)，孤兒藥

Glasdegib結(jié)構(gòu)式

Larotrectinib是由Loxo Oncology和拜耳開(kāi)發(fā)的高度特異性口服TRK抑制劑，用于治療NTRK融合的晚期實(shí)體瘤患者。

該批準(zhǔn)是基于I期成人試驗(yàn)、II期NAVIGATE試驗(yàn)和I/II期兒童SCOUT試驗(yàn)的合并數(shù)據(jù)（N=55）。在合并研究結(jié)果中，獨(dú)立審查委員會(huì)發(fā)現(xiàn)larotrectinib在顯示出了75%的總緩解率（ORR）（分別是95%CI、61%和85%），22%的患者完全緩解，53%的患者部分緩解。73%的緩解患者（N=41）在數(shù)據(jù)截?cái)鄷r(shí)有持續(xù)6個(gè)月或更長(zhǎng)時(shí)間的緩解持續(xù)時(shí)間（DOR），分析時(shí)中位DOR和無(wú)進(jìn)展生存（PFS）尚未達(dá)到。

規(guī)格/劑型：25mg，100mg，膠囊；20MG / ML，液體

給藥方式：口服，每天2次，每次100mg

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)，孤兒藥

Larotrectinib結(jié)構(gòu)式

見(jiàn)：K藥之后，第二個(gè)不分瘤種的靶向藥上市！

Firdapse（amifampridine ）是一種神經(jīng)元鉀通道阻滯劑，用于治療Lambert Eaton肌無(wú)力綜合征（LEMS）。

共有64名接受Firdapse或安慰劑的成年患者參與試驗(yàn)，測(cè)量了定量重癥肌無(wú)力評(píng)分（評(píng)估肌肉無(wú)力的13項(xiàng)醫(yī)生評(píng)分分類(lèi)量表）和受試者全球印象（7分量表，患者評(píng)價(jià)了他們對(duì)研究治療效果的總體印象）福利）。結(jié)果顯示接受Firdapse的患者比安慰劑患者獲益更大。

規(guī)格/劑型：10mg，片劑

給藥方式：口服，15毫克/天，最大劑量不超過(guò)：60毫克/天

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)，孤兒藥

分子式： C5H7N3 · H3PO4，207.1

amifampridine結(jié)構(gòu)式

Gilteritinib是一種酪氨酸激酶抑制劑，用于治療FLT3突變型復(fù)發(fā)或難治性的急性髓細(xì)胞白血病（AML，且對(duì)治療有抵抗的成年患者），也是唯一一個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)用于該群體的FLT3靶向藥物。

FDA對(duì)Xospata的批準(zhǔn)是基于對(duì)ADMIRAL臨床試驗(yàn)中以下因素的期間分析，包括完全緩解（CR）/伴隨部分血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解（CRh）（CR / CRh）的比率、CR / CRh的持續(xù)時(shí)間（DOR）以及輸血依賴(lài)到輸血非依賴(lài)的轉(zhuǎn)換率。結(jié)果得到，CR / CRh率為21％。CR / CRh的中位持續(xù)時(shí)間為4.6個(gè)月。用藥后56天，輸血依賴(lài)到輸血非依賴(lài)的轉(zhuǎn)換率為31.1％。對(duì)于達(dá)到CR / CRh的患者，首次應(yīng)答的中位時(shí)間為3.6個(gè)月（范圍為0.9至9.6個(gè)月）。FLT3-ITD或FLT3-ITD / TKD患者的CR / CRh率為29/126，而 FLT3-TKD患者為0/12。

規(guī)格/劑型： 40mg片劑

給藥方式： 口服，每日一次，每次120mg

審批路徑：優(yōu)先審評(píng)，孤兒藥

Gilteritinib結(jié)構(gòu)式

Prucalopride是一種5-HT4受體激動(dòng)劑，用于成人慢性特發(fā)性便秘。Prucalopride獲批是基于其過(guò)去20年在全球范圍內(nèi)開(kāi)展的90多個(gè)臨床試驗(yàn)結(jié)果，尤其是其中5個(gè)主要的III期和1個(gè)IV期雙盲安慰劑對(duì)照研究。在這6個(gè)臨床試驗(yàn)中，所有患者均接受prucalopride（≤2mg/天）或安慰劑治療，其中2552名CIC成人患者用于評(píng)估prucalopride的安全性，2484名CIC成人患者用于評(píng)估prucalopride的療效。結(jié)果顯示治療組與安慰劑組相比有更高比例的患者實(shí)現(xiàn)每周平均3次或更多次的自發(fā)性完全排便（SCBMs）（27.8% vs 13.2%；p＜0.001）。

規(guī)格/劑型：1mg；2mg；片劑

給藥方式：口服，每日一次，2mg/次，

審批路徑：標(biāo)準(zhǔn)

Prucalopride結(jié)構(gòu)式

Calaspargase pegol-mkn1含有來(lái)源于大腸桿菌的天冬酰胺特異性酶，是L-天冬酰胺酶（L-天冬酰胺酰胺水解酶）和單甲氧基聚乙二醇（mPEG）與琥珀酰亞胺基碳酸酯（SC）接頭的綴合物。作為多藥化療方案的一個(gè)組成部分，Asparlas用于1個(gè)月至21歲的兒童和青少年急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）患者的治療。

Asparlas的獲批是基于該藥在臨床研究中表現(xiàn)出的天冬酰胺酶活性。124例B細(xì)胞系A(chǔ)LL患者接受了Asparlas聯(lián)合多藥化療一線治療。數(shù)據(jù)顯示，接受每3周一次靜脈注射Asparlas 2500U/m2治療的患者可達(dá)到并維持最低血清天冬酰胺酶活性水平高于0.1U/mL。安全性方面，最常見(jiàn)的（發(fā)生率≥10％）≥3級(jí)不良反應(yīng)包括轉(zhuǎn)氨酶升高、膽紅素升高、胰腺炎和凝血異常。在一項(xiàng)隨機(jī)研究中，每3周一次靜脈注射Asparlas與每2周一次注射Oncaspar（培門(mén)冬酶）具有可比的療效和安全性。

規(guī)格/劑型： 3750Uunits / 5mL(750 units/mL)，注射劑

給藥方式： 靜脈注射，每21天不超過(guò)2500units/㎡

審批路徑：N/A; 孤兒藥

Tagraxofusp-erzs是是一種CD123導(dǎo)向的細(xì)胞毒素，專(zhuān)門(mén)針對(duì)CD123靶點(diǎn)設(shè)計(jì)，該藥由人IL-3與截短的白喉毒素（DT）進(jìn)行重組融合而成，IL-3結(jié)構(gòu)域能夠?qū)⒓?xì)胞毒性DT片段引導(dǎo)至表達(dá)CD123的腫瘤細(xì)胞。在被腫瘤細(xì)胞內(nèi)化后，能夠不可逆地抑制蛋白質(zhì)合成并誘導(dǎo)靶細(xì)胞凋亡。

Elzonris用于2歲及以上母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹(shù)突狀細(xì)胞腫（BPDCN）兒科患者和成人患者的治療，包括既往未接受治療（初治）和既往已接受治療（經(jīng)治）的BPDNC患者。

獲批是基于在初治和經(jīng)治BPDCN患者中開(kāi)展的一項(xiàng)多中心、多隊(duì)列、開(kāi)放標(biāo)簽、單臂研究（STML-401-0114；NCT02113982）的數(shù)據(jù)。第一隊(duì)列中，13例初治BPDCN患者接受了Elzonris標(biāo)簽劑量和時(shí)間表治療，7例（54%）實(shí)現(xiàn)完全緩解或臨床完全緩解（CR/CRc），中位CR/CRc持續(xù)時(shí)間未達(dá)到（范圍：3.9個(gè)月-12.2個(gè)月）。第2隊(duì)列中，15例復(fù)發(fā)性或難治性BPDCN患者接受了Elzonris治療，1例實(shí)現(xiàn)CR緩解，1例實(shí)現(xiàn)CRc緩解。

規(guī)格/劑型：300mg/30ml（10mg/ml），注射劑  

給藥方式：靜脈注射，按體重遞增給藥

審批路徑：N/A; 孤兒藥

Ravulizumab-cwvz是一種補(bǔ)體抑制劑，在中國(guó)倉(cāng)鼠卵巢（CHO）細(xì)胞中產(chǎn)生的人源化單克隆抗體（mAb） ，由2個(gè)組成相同的448個(gè)氨基酸的重鏈和2個(gè)相同的214個(gè)氨基酸的輕鏈。

Ultomiris的療效在246名患者的臨床試驗(yàn)中進(jìn)行了研究，這些患者之前初治無(wú)效，未接受過(guò)PNH治療，患者隨機(jī)接受Ultomiris或目前標(biāo)準(zhǔn)治療eculizumab。試驗(yàn)結(jié)果表明，Ultomiris與eculizumab具有相似的治療結(jié)果 - 患者未接受輸血，并且通過(guò)患者血液中LDH水平正常化測(cè)量的溶血發(fā)生率相似（乳酸脫氫酶或LDH，在將糖轉(zhuǎn)化為體內(nèi)細(xì)胞能量的過(guò)程中所需的酶。

規(guī)格/劑型： 1000MCG，注射劑

給藥方式： 靜脈注射，每次12mcg/kg，以21天為周期在第1天到5天用藥

審批路徑：N/A; 孤兒藥

Ultomiris（ravulizumab）是長(zhǎng)效版Soliris（依庫(kù)珠單抗），用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿治療。Soliris在美國(guó)專(zhuān)利將于2027年到期，面對(duì)類(lèi)似藥和創(chuàng)新藥的競(jìng)爭(zhēng)，Alexion開(kāi)發(fā)除了Ultomiris，有望將專(zhuān)利延長(zhǎng)至2035年。

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