已經(jīng)數(shù)不清是第幾次寫關(guān)于澳洲醫(yī)學(xué)突破的推送了，

就算你們沒看膩我也快要寫膩了哈哈哈

然而人家真的太厲害了，

忍不住一直夸！

據(jù)澳洲9號新聞臺報道，

澳洲醫(yī)學(xué)研究人員又取得了一項醫(yī)學(xué)界重大突破

——研制出了基因療法來治血友病！

血友病是一種遺傳性的出血疾病，

主要遺傳方向為男性，

患者因缺少凝血因子會血流不止，

每隔幾天就需要給自己注射凝血藥物。

試驗參與者M(jìn)ark Lee原本還有兩個兄弟，

但他們在小時候就因B型血友病并發(fā)癥去世了，

而Mark自出生起，

每周就要注射三次凝血藥物。

不過自從接受了基因療法之后，

這位38歲的患者再也沒有出血過了。

Mark激動地說到，

“這可以說是改變了我的一生！

我的童年充斥著止血用的棉花團(tuán)，

我沒法踢足球也沒法做任何我朋友能做的事。

我媽再也不用擔(dān)心她唯一的兒子會因為血友病而死了。”

患有B型血友病的人有一種突變基因，

會組織身體產(chǎn)生一種叫做IX的凝血蛋白，

從而使患者無法凝血。

這項研究是由Royal Prince Alfred醫(yī)院的John Rasko領(lǐng)導(dǎo)的國際研究小組進(jìn)行的，

他們將健康的基因注入患者身體，

從根本上治療血友病。

這個基因療法叫做SPK-9001，

被證明是安全有效的，

幾乎完全不再需要持續(xù)的注射治療。

試驗結(jié)果被發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志（The New England Journal of Medicine）》上。

Rasko教授表示這將是終結(jié)此種終身性出血疾病的開始。

“我們對試驗結(jié)果感到非常激動，

參加我們試驗的患者之前每天都要生活在隨時會出血的風(fēng)險中，

不過我們現(xiàn)在知道如何應(yīng)對了，

這或許會是能夠永久治愈血友病的方法。”

這項試驗?zāi)壳搬槍Φ氖荁型血友病，

能使近500名澳洲患者受益；

不過研究小組現(xiàn)在正打算研究更為常見的A型血友病的治療方法，

如若成功，

將能使2300名患者受益。

這項研究也為其他數(shù)千種遺傳疾病的治療打開了大門，

包括先天性失明、囊性纖維化和地中海貧血等疾病。

一家隸屬于費城兒童醫(yī)院的生物技術(shù)公司正在為此項治療提供資金，

希望能成功將其帶上市面。

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