2023年至2024年間，一項(xiàng)關(guān)于同種異體CD19 CAR-NK細(xì)胞（代號(hào)KN5501）治療復(fù)發(fā)/難治性狼瘡的首次人體研究順利開展，其結(jié)果近期在《柳葉刀》雜志正式發(fā)表。這項(xiàng)研究之所以受到關(guān)注，是因?yàn)樗捎昧艘环N與CAR-T不同的思路——CAR-NK。

簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)，KN5501是一種“現(xiàn)貨型”療法。它并非取自患者自身，而是來(lái)源于健康供者，經(jīng)過體外改造和擴(kuò)增后，可以在需要時(shí)提供給患者使用。其目標(biāo)是精準(zhǔn)清除體內(nèi)異常的CD19+B細(xì)胞，為免疫系統(tǒng)的“重建”創(chuàng)造條件，從而有望誘導(dǎo)疾病的深度緩解，甚至幫助患者減少對(duì)激素和免疫抑制劑的長(zhǎng)期依賴。

任何新療法的安全性都是患者和醫(yī)生最關(guān)心的首要問題。在這項(xiàng)涉及18例成人狼瘡患者的研究中，KN5501展現(xiàn)了較好的初步安全性和耐受性。

數(shù)據(jù)顯示：

這些早期結(jié)果表明，與一些已知的細(xì)胞療法相比，這種CAR-NK療法可能引發(fā)的不良反應(yīng)更溫和，這為其后續(xù)開發(fā)和應(yīng)用提供了重要的安全基礎(chǔ)。

在有效性方面，這項(xiàng)早期研究也帶來(lái)了鼓舞人心的消息。在隨訪時(shí)間超過12個(gè)月的9例患者中：

有6例患者（占比67%）達(dá)到了DORIS緩解標(biāo)準(zhǔn)，同時(shí)處于狼瘡低疾病活動(dòng)狀態(tài)。

更深入的生物學(xué)分析顯示，該療法在大部分患者體內(nèi)實(shí)現(xiàn)了B細(xì)胞的“免疫重置”，這為患者獲得長(zhǎng)期、深度的病情緩解奠定了潛在基礎(chǔ)。

盡管KN5501仍需進(jìn)一步的臨床試驗(yàn)來(lái)確認(rèn)其價(jià)值，并且距離廣泛臨床應(yīng)用尚需時(shí)日，但它無(wú)疑為復(fù)發(fā)/難治性紅斑狼瘡患者提供了一個(gè)充滿希望的新方向。它提示我們，未來(lái)狼瘡的治療可能朝著更精準(zhǔn)、更深入、且可能讓患者擺脫長(zhǎng)期藥物依賴的目標(biāo)前進(jìn)。

紅斑狼瘡目前有CAR-T療法，單次回輸,墊付三四萬(wàn)。還有烏帕替尼III期臨床 18-63歲（含），52周治療期+52周擴(kuò)展期，可獲得相當(dāng)一筆交通補(bǔ)貼和各種補(bǔ)貼。大家要有任何問題，都可以在評(píng)論區(qū)留言，我會(huì)第一時(shí)間給大家解答。有需要的也可以掃碼報(bào)名，符合條件，臨床用藥、體檢均有申辦方承擔(dān)費(fèi)用。