放射性碘難治性分化型甲狀腺癌的性質意味著該疾病對分化型甲狀腺癌最常用的護理標準無應答。因此，患有這種疾病的人在疾病進展時的治療選擇有限。在歐盟，基于 COSMIC-311 III 期試驗數據，卡博替尼獲批作為該適應癥的二線治療。研究數據顯示，與安慰劑相比，卡博替尼使疾病進展或死亡風險降低了78%。

歐盟批準Cabometyx二線治療分化型甲狀腺癌

據Ipsen于5月3日宣布，歐盟委員會(EC)已批準使用Cabometyx (cabozantinib，卡博替尼)作為單一療法，用于治療患有局部晚期或轉移性分化型甲狀腺癌(DTC)、難治性或不符合放射性碘治療條件的成年患者，這些患者在之前的全身治療期間或之后出現了進展。

這是歐洲首次對這種罕見疾病進行此類批準，如果患者在先前使用全身治療后進展，目前可用的治療方案有限。

COSMIC-311 III 期試驗：疾病進展或死亡風險降低了78%

EC批準是基于關鍵的COSMIC-311 III期試驗的結果，在計劃的中期分析中，證實該試驗符合無進展生存期(PFS)的主要終點，表明與安慰劑相比，疾病進展或死亡的風險顯著降低78%(危險比[HR]:0.22；96%置信區(qū)間[CI]:0.13-0.36；中位隨訪時間為6.2個月(P<0.0001)。

另一個主要終點，客觀應答率，在8.9個月的中位隨訪時也支持Cabometyx，安慰劑組為15%對0%(p = 0.028)，但不符合統(tǒng)計學顯著性標準。鑒于該分析中證明的有效性和安全性，獨立數據監(jiān)測委員會建議停止招募，并取消站點和患者的盲法。

隨后，在歐洲醫(yī)學腫瘤學會(ESMO)2021年虛擬大會上介紹了中位隨訪時間為10.1個月的最終結果，在該會議上，Cabometyx繼續(xù)表現出優(yōu)于安慰劑的中位PFS 11.0個月(1.9個月)，且與安慰劑相比疾病進展或死亡風險持續(xù)降低78%([HR]:0.22，96%[CI]:0.15-0.32；p<0.0001)。

這些新的分析還表明，無論既往是否采用血管內皮生長因子受體(VEGFR)靶向治療，Cabometyx都能保持較好的療效，支持醫(yī)生靈活的測序決策。在兩項分析的COSMIC-311試驗中確定的安全性特征與之前觀察到的Cabometyx的安全性特征一致，并且通過調整劑量來管理不良事件。

Cabometyx監(jiān)管狀況

在此EC批準之前，Cabometyx已于2021年9月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局批準用于治療12歲及以上患有局部晚期或轉移性DTC的成人和兒童患者，這些患者在之前的血管內皮生長因子受體靶向治療后進展，并且是放射性碘難治性或不理想的。

參考來源：European Commission approves Cabometyx? as a second-line treatment for people living with radioactive iodine-refractory differentiated thyroid cancer. 新聞發(fā)布，Ipsen；2022年5月3日。2022年5月13日訪問。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指引，請咨詢主治醫(yī)師。