艾滋病（HIV）是獲得性免疫缺陷綜合征的簡稱，由感染HIV病毒引起。HIV是一種能攻擊人體免疫系統(tǒng)的病毒，它把人體免疫系統(tǒng)中最重要的CD4+T細胞作為主要攻擊目標，大量破壞該細胞，經(jīng)過數(shù)年、甚至長達10年或更長的潛伏期后發(fā)展成艾滋病病人，使人體喪失免疫功能，因抵抗力極度下降會出現(xiàn)多種感染，后期常常發(fā)生惡性腫瘤，以至全身衰竭而死亡。據(jù)聯(lián)合國艾滋病規(guī)劃署數(shù)據(jù)，目前全球范圍內(nèi)現(xiàn)存HIV攜帶者和艾滋病患者人數(shù)高達3800萬人，且數(shù)量仍在快速增長中。2022年4月11日，美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）的研究團隊在國際頂尖醫(yī)學(xué)期刊 Nature Medicine 上發(fā)表了題為：Safety and tolerability of AAV8 delivery of a broadly neutralizing antibody in adults living with HIV: a phase 1, dose-escalation trial 的研究論文。誘導(dǎo)產(chǎn)生廣泛中和抗體（bnAbs），是預(yù)防和治療艾滋病的利器。該研究對8名感染了 HIV 的患者進行 AAV 病毒介導(dǎo)的基因治療，通過 AAV 病毒遞送編碼強效廣泛中和抗體（bnAbs）的 DNA，能夠在體內(nèi)長效產(chǎn)生廣泛中和抗體，為艾滋病等疾病治療帶來新的有力工具。這也是首次通過 AAV 遞送在人體內(nèi)產(chǎn)生單克隆抗體。該研究招募了8名感染了HIV的患者，他們接受了至少3個月的抗逆轉(zhuǎn)錄病毒治療。然后他們接受肌肉注射的 AAV8 遞送的廣泛中和抗體（AAV8-VRC07）治療，治療分三個給藥劑量：5×10E10vg/kg、5×10E11vg/kg、2.5×10E12vg/kg。這項1期臨床試驗，主要終點是評估 AAV8-VRC07 治療的安全性和耐受性，確定體內(nèi)的藥代動力學(xué)和免疫原性，并描述患者對 AAV8-VRC07 載體及其產(chǎn)物的免疫反應(yīng)。次要終點是評估 AAV8-VRC07 對 CD4 T 細胞計數(shù)和 HIV 病毒載量的影響，并評估參與者體內(nèi)產(chǎn)生的廣泛中和抗體的持久性。
