2021年8月5日，F(xiàn)DA宣布授予卡博替尼（Cabozantinib，Cabometyx）的新適應(yīng)癥優(yōu)先審查資格，用于治療12歲及以上的分化型甲狀腺癌患者，這些患者應(yīng)在前線治療后進(jìn)展且放射性碘難治。

該資格的授予基于Ⅲ期COSMIC-311試驗(yàn)（NCT03690388）的結(jié)果。該試驗(yàn)驗(yàn)證了卡博替尼與安慰劑治療曾經(jīng)接受過治療的放射性碘難治的分化型甲狀腺癌患者的療效，并證實(shí)卡博替尼治療能將患者疾病進(jìn)展或死亡的風(fēng)險(xiǎn)降低78%。

根據(jù)2021年ASCO大會(huì)以及后續(xù)7月公開的論文中闡述的研究結(jié)果，接受安慰劑治療的患者，無進(jìn)展生存期僅僅維持了1.9個(gè)月，而接受卡博替尼治療的患者，仍有超過半數(shù)保持無進(jìn)展，根據(jù)目前的隨訪時(shí)間判斷，中位無進(jìn)展生存期已經(jīng)超過了6.2個(gè)月。

總生存期方面，卡博替尼治療同樣也為更多患者爭取了更長的總生存期。

除此以外，研究者表示，接受卡博替尼治療的意向性治療人群中，76%的患者病灶大小有縮小，而接受安慰劑的患者中僅有29%。

當(dāng)然，在不良事件發(fā)生率方面卡博替尼也稍高，5%的患者因治療過程中出現(xiàn)的不良事件而停藥。不過整體來說，這一線卡博替尼治療，能夠?yàn)榉派湫缘怆y治的甲狀腺癌患者提供非常有益的幫助。

早在2021年2月時(shí)，卡博替尼的這一適應(yīng)癥曾經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法指定，此次優(yōu)先審查，意味著這項(xiàng)具有突破性療效的方案，將很快問世，為患者們提供幫助。