8月9日，泰格醫(yī)藥申報(bào)的維托拉生注射液（viltolarsen）被CDE擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療肌營(yíng)養(yǎng)蛋白的基因缺失，經(jīng)驗(yàn)明可通過(guò)53號(hào)外顯子跳躍治療的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）。DMD是一種X連鎖隱性遺傳病，以神經(jīng)肌肉退行性病變?yōu)樘卣鳎ǔＳ煽辜∥s蛋白（Dys）基因突變引起。兒童發(fā)病率較高，每3500~5000名存活男嬰中就有1人罹患此病，其肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白通常不足正常值的3%。全球約有14萬(wàn)例DMD男孩，美國(guó)和歐洲約有3萬(wàn)例?；颊咭话阍?~5歲開(kāi)始發(fā)病,最早表現(xiàn)出進(jìn)行性腿部肌無(wú)力(爬樓梯困難)，不便行走；12歲時(shí)失去行走能力，常年與輪椅為伴；20歲-30歲因呼吸衰竭而死亡。維托拉生是由日本新藥株式會(huì)社（Nippon Shinyaku）研發(fā)的磷酰二胺嗎啉代寡聚核苷酸藥物。它靶向抗肌萎縮蛋白mRNA前體的剪接過(guò)程，通過(guò)跳躍抗肌萎縮蛋白（Dys）基因中的外顯子53來(lái)促進(jìn)功能性抗肌萎縮蛋白的產(chǎn)生。在一項(xiàng)II期臨床試驗(yàn)（NCT02740972）中，16 名受試者分別隨機(jī)接受本品或安慰劑治療4周，然后再接受2個(gè)不同劑量（40mg/kg、80mg/kg）的維托拉生開(kāi)放性治療20周。結(jié)果顯示，維托拉生的治療與平均抗肌萎縮蛋白表達(dá)顯著增加有關(guān)，40mg/kg組和80mg/kg組在試驗(yàn)前的抗萎縮蛋白平均基線(xiàn)水平為0.3%和0.6%，試驗(yàn)后抗肌萎縮蛋白的平均水平分別為5.7%和5.9%。2020年3月25日，維托拉生在日本獲批上市；2020年8月12日，在美國(guó)獲批上市，此前FDA已授予其罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定、孤兒藥資格、以及快速通道資格。希望維托拉生可以盡早在中國(guó)上市，造福更多DMD患者。點(diǎn)亮“在看”，好文相伴
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