有3年病肛管癌病史的張杭在做基因檢測時，被查出ALK基因突變，對應(yīng)的靶向藥之一為克唑替尼。去年10月克唑替尼被納入醫(yī)保乙類名單，原本每盒51347.98元的藥物降價為每盒15600元，經(jīng)醫(yī)保報銷后患者個人只需支付約4680元。但對張杭來說，他還是只能按15600元來購買，“如果不是非小細胞肺癌患者，哪怕病再對癥也沒法報銷?！?/p>

與克唑替尼一同進入醫(yī)保的17種腫瘤治療藥品，涉及非小細胞肺癌、腎癌、結(jié)直腸癌、黑色素瘤、淋巴瘤等多個癌種。經(jīng)過國家醫(yī)療保障局與藥企談判后，藥品價格與平均零售價相比，平均降幅達56.7%，大部分進口藥品談判后的支付標準低于周邊國家或地區(qū)市場價格，平均低36%。

中國的醫(yī)藥保障在進步，一方面更多藥物得以通過談判低價進入中國市場，一方面也在加快原研藥和仿制藥的生產(chǎn)腳步。但像張杭一樣“對癥不對病”的患者，還是要花大價錢購藥。除此之外，仍有大批抗癌藥和罕見病藥尚未通過審批，這些“沒名分”的救命藥還在患者的期盼中，等待進入名單。

“救命藥”的近與遠

2018年12月17日，對國產(chǎn)新藥來說有著劃時代的意義。特瑞普利單抗注射液（商品名“拓益”）在這一天獲批上市，它是首個國產(chǎn)上市的PD-1(程序性細胞死亡蛋白-1)治療藥物，在治療既往標準治療失敗后的局部進展或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤療效出色，但此前一直被國外的藥企所壟斷。

PD-1免疫療法不同于傳統(tǒng)化療和靶向治療，這種全新的抗腫瘤治療方法通過克服患者體內(nèi)的免疫抑制，重新激活患者自身的免疫細胞來殺傷腫瘤。雖然240mg/7200元和100mg/7838元的價格在全球來說已是低價，還有相應(yīng)的援助項目為適應(yīng)癥患者提供贈藥，但對于炎性肌纖維母細胞瘤病的患者來說，這一系列的利好政策他們?nèi)匀幌硎懿坏健?/p>

“IMT罕見病關(guān)愛中心”是關(guān)注該罕見病的博主，據(jù)她介紹，該病常見于肺部，因此一些PD-1的藥物和一些肺癌用藥也都適用。但根據(jù)當?shù)蒯t(yī)保報銷條例規(guī)定，非藥物適應(yīng)癥患者不能進行醫(yī)保報銷。浙江省醫(yī)保中心稱只需醫(yī)生同意用藥即可報銷，但醫(yī)生也有無奈，杭州市某三甲醫(yī)院的一位醫(yī)生說：“病情是復(fù)雜的，并非人人都能適用。如適應(yīng)癥不能對應(yīng)，我們一般不會給患者推薦靶向藥。即使我們推薦了，一旦病理檢查顯示的結(jié)果同用藥適應(yīng)癥不符，醫(yī)保也無法報銷?！?/p>

和罕見病患者有著類似情況的李末選擇了來自孟加拉的仿制藥，一個月需要4200元，但“還是比醫(yī)保報銷前的原價便宜”。而更多患者選擇仿制藥或是從其他國家購買未經(jīng)審批的原研藥，是因為內(nèi)陸買不到。

去年一年，中國裁判文書網(wǎng)以“抗癌藥”為檢索內(nèi)容加載出來的29條內(nèi)容中，有4起是涉嫌非法生產(chǎn)、銷售進口抗癌藥的案件。根據(jù)《中華人民共和國藥品管理法》規(guī)定，未經(jīng)批準生產(chǎn)、進口，未取得批準文號的，按假藥論處。而在這些被查處的藥品中，有的已進入醫(yī)保目錄和國產(chǎn)仿制藥的研制，但仍有一大批抗腫瘤藥物依然未能被引入內(nèi)陸市場。

“我們總不能一直提心吊膽地等著國外的藥。”李末說，“藥品代購的真?zhèn)坞y以保證，而一旦出現(xiàn)耐藥情況或是需要換藥了，還要再重新想辦法?！?/p>

只靠降價不能解決問題

價格一直是個問題，國家關(guān)于抗癌藥的政策也一直在出臺。

從2015年至今，共有37種抗腫瘤藥通過談判進入國家醫(yī)保目錄，覆蓋肺癌、胃癌、乳腺癌等多種癌癥。2018年4月12日，國務(wù)院常務(wù)會議決定，對進口抗癌藥實施零關(guān)稅并鼓勵創(chuàng)新藥進口。財政部2018年底披露，2019年將新增對醋酸曲普瑞林、福美坦等50多種抗癌藥品生產(chǎn)原料實施零關(guān)稅。

相較之下，去年進入醫(yī)保目錄的抗癌藥藥價出現(xiàn)了大幅下降，然而進入醫(yī)保并不容易，不僅涉及到與藥企的價格博弈，還要考慮醫(yī)保自身的支付能力等問題。

北京大學(xué)藥學(xué)院藥事管理與臨床藥學(xué)系主任、北京大學(xué)醫(yī)藥管理國際研究中心主任史錄文告訴《中國報道》記者，我國醫(yī)保的支付能力與國家經(jīng)濟發(fā)展水平有關(guān)，目前來看將全部抗癌藥都納入醫(yī)保并不現(xiàn)實，“而且國家針對貧困人口還有其他的補貼政策，可以配合醫(yī)保實現(xiàn)最終降價?！?/p>

美國某藥企研發(fā)人員劉石（化名）對《中國報道》記者表示，公司開發(fā)一種單一癌癥藥物的平均成本約為6億美元，還要考慮能否招募到病人、藥效不如已存在的藥物等問題，成本實在高昂。

史錄文也認為，通過低廉的藥價來提高抗癌藥的可及性基本不可能?！叭魏窝邪l(fā)機制都需要市場不斷回報才會可持續(xù)，如果沒有一定利潤，研發(fā)激情也不能有，需求與科技創(chuàng)新需要得到極好平衡才行?！?/p>

這樣一來，加快國產(chǎn)藥的創(chuàng)新能力便是提高抗癌藥可及性必不可少的一環(huán)。

國產(chǎn)PD-1藥物就是技術(shù)攻關(guān)倒逼原研藥降價的證明。劉石認為，之前國外技術(shù)壟斷，患者可選擇性不高，一旦國產(chǎn)研制的藥物成功，勢必會打破海外高價抗癌藥的獨占局勢。國家衛(wèi)生健康委員會副主任曾益新也曾表示，“提高我國抗癌藥品的研發(fā)能力，是降低抗癌藥品費用、減輕對進口抗癌藥品依賴的根本之策。”

除去原研藥，中國的仿制藥市場潛力也不小。據(jù)中國醫(yī)藥工業(yè)信息中心統(tǒng)計數(shù)據(jù)，目前我國4376多家制藥企業(yè)中，90%以上是仿制藥生產(chǎn)企業(yè)。仿制藥是原研藥專利到期后，療效上與原研藥一致，經(jīng)批準上市的藥品。

仿制藥的最大問題是其質(zhì)量該如何保障。為解決這一問題，國家開展了一致性評價工作，對已經(jīng)批準上市的仿制藥，按與原研藥品質(zhì)量和療效一致的原則，分期分批進行質(zhì)量一致性評價，就是仿制藥需在質(zhì)量與藥效上達到與原研藥一致的水平。

與此同時，隨著審批和準入的優(yōu)化，部分“救命藥”進入內(nèi)陸市場的速度將加快，更多進口藥得以發(fā)揮作用。

本文刊發(fā)于《中國報道》2019年第5期

采寫：《中國報道》實習(xí)記者 左琳

責(zé)編：蕾西亞