▎藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)編輯本周罕聞藥事，一起來看詳細(xì)報(bào)道。6月20日，為期6天的世界血友病聯(lián)盟（WFH）虛擬峰會(huì)落下帷幕，在這次大會(huì)上，多家生物技術(shù)和醫(yī)藥公司公布了創(chuàng)新血友病療法的最新試驗(yàn)結(jié)果。A型血友病治療方面，除上周已報(bào)道的BioMarin公司基因療法的4年隨訪數(shù)據(jù)外（閱讀更多），輝瑞（Pfizer）和Sangamo Therapeutics也同期公布了其聯(lián)合開發(fā)的giroctocogene fitelparvovec（又名SB-525，或PF-07055480）在1/2期臨床試驗(yàn)中的最新隨訪數(shù)據(jù)（閱讀更多）。目前，該療法的3期導(dǎo)入研究（lead-in study）正在進(jìn)行中，輝瑞計(jì)劃在下半年開始關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)的患者給藥。在B型血友病治療領(lǐng)域，uniQure公司開發(fā)的基因療法etranacogene dezaparvovec在2b期臨床試驗(yàn)中，可使中位凝血因子IX活性水平在接受治療6周后達(dá)到正常水平的31%，在36周時(shí)達(dá)到正常水平的45%。uniQure公司計(jì)劃在年底前獲得3期研究的試驗(yàn)結(jié)果，并于2021年遞交上市申請(qǐng)。除上述三款基因療法，會(huì)上，賽諾菲（Sanofi）公司公布了其與Alnylam公司聯(lián)合開發(fā)的RNAi療法fitusiran的長(zhǎng)期擴(kuò)展研究結(jié)果。這款靶向抗凝血酶（antithrombin）的RNAi療法另辟蹊徑，通過降低抗凝血酶的產(chǎn)生，達(dá)到降低A型、B型血友病患者出血事件的作用。在最長(zhǎng)達(dá)4.7年的隨訪中，每月一次皮下注射給藥顯示了良好的安全性和耐受性。大會(huì)詳細(xì)內(nèi)容，可點(diǎn)此回顧。我們期待著越來越多的創(chuàng)新療法的出現(xiàn)，能為血友病患者人群帶來治愈希望！ 圖片來源：Pixabay 以下是本周其他疾病治療領(lǐng)域的新進(jìn)展。
百濟(jì)神州宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已確認(rèn)受理百悅澤（澤布替尼）的上市許可申請(qǐng)（MAA），用于既往接受過至少一項(xiàng)療法的華氏巨球蛋白血癥（WM）患者或作為不適合化學(xué)免疫療法WM患者的一線治療方案。>>閱讀更多
同日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）完成了對(duì)Epizyme公司Tazverik（tazemetostat）補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sNDA）的審批。Tazverik獲批用于EZH2突變陽性且既往接受過至少2種系統(tǒng)治療的復(fù)發(fā)性或難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者，以及無滿意替代治療方案的R/R濾泡性淋巴瘤成人患者。>>閱讀更多 鐮刀型細(xì)胞貧血?。⊿CD）領(lǐng)域，19日，美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）宣布出版《ASH鐮刀型細(xì)胞貧血病急慢性疼痛管理指南（2020年版）》。疼痛是SCD最常見的并發(fā)癥，可顯著降低患者生活質(zhì)量。這一指南是對(duì)前期同系列內(nèi)容的有益補(bǔ)充，旨在幫助SCD患者和護(hù)理團(tuán)隊(duì)做出合理的個(gè)體化治療決策。>>閱讀更多19日，Ovid Therapeutics宣布，F(xiàn)DA已經(jīng)授予其在研δ選擇性GABAA受體激動(dòng)劑OV101（gaboxadol）治療天使綜合征（AS）的罕見兒科疾病認(rèn)定。該療法此前已獲FDA授予的治療天使綜合征和脆性X綜合征孤兒藥資格和快速通道資格。>>閱讀更多 同日，Ultragenyx Pharmaceutical和日本協(xié)和發(fā)酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）共同開發(fā)的人源抗體Crysvita（burosumab）獲FDA批準(zhǔn)，用于治療成人和兩歲及以上兒童患者的磷酸鹽尿性間葉腫瘤相關(guān)腫瘤性骨軟化癥（TIO）中，與成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子23（FGF23）相關(guān)的低磷血癥。>>閱讀更多 22日，吸入療法AR-501在治療囊性纖維化（CF）患者慢性肺部感染的1/2a期臨床試驗(yàn)1期部分中獲得積極結(jié)果。該療法是Aridis Pharmaceuticals開發(fā)的一款非抗生素類吸入型枸櫞酸鎵制劑，可發(fā)揮廣譜抗菌作用。試驗(yàn)中，在應(yīng)用于健康受試者和銅綠假單胞菌感染的囊性纖維化患者時(shí)，AR-501均表現(xiàn)出了良好的耐受性。>>閱讀更多
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