一種雙重改善骨質(zhì)疏松的創(chuàng)新藥、二尖瓣微創(chuàng)手術(shù)被獲批擴(kuò)大應(yīng)用人群、治療花生過敏新療法……近日，全球頂級(jí)醫(yī)療中心克利夫蘭診所（Cleveland Clinic）發(fā)布了“2020十大醫(yī)療創(chuàng)新”重磅榜單。

為了編制這份榜單，研究人員對(duì)克利夫蘭診所近100名醫(yī)生和研究者進(jìn)行了采訪，獲得了150多個(gè)提名，并由2個(gè)獨(dú)立委員會(huì)提交、討論、排名，接著再由委員會(huì)對(duì)合并后的名單進(jìn)行投票已確定最終名單。接下來就跟著小編一起看看吧！

  Top1  

雙重療效的骨質(zhì)疏松藥物Romosozumab

今年4月，美國食品藥監(jiān)局FDA批準(zhǔn)了一款治療骨質(zhì)疏松的單抗新藥Romosozumab，適應(yīng)癥為絕經(jīng)后女性伴高骨折風(fēng)險(xiǎn)的骨質(zhì)疏松癥。

研究表明，骨硬化蛋白特異性地表達(dá)于骨細(xì)胞中，并抑制成骨細(xì)胞的骨形成。Romosozumab通過拮抗骨硬化蛋白可以緩解骨質(zhì)疏松的癥狀，同時(shí)加速骨形成并減少骨吸收。在此之前，這款藥物剛在日本獲批。

一項(xiàng)名為frame的多中心隨機(jī)雙盲、安慰劑對(duì)照、平行組研究試驗(yàn)、結(jié)果顯示：患者接受治療12個(gè)月后，Romosozumab能夠?qū)⑿伦刁w骨折風(fēng)險(xiǎn)降低73%（p<0.001），接受治療24個(gè)月后能夠?qū)⑿伦刁w骨折風(fēng)險(xiǎn)降低75%（p<0.001）。

數(shù)據(jù)顯示，絕經(jīng)后的女性常面臨骨質(zhì)疏松或者多處骨折的多重危險(xiǎn)因素，也有一些女性顯示不耐受骨質(zhì)疏松治療，甚至直接失敗。對(duì)于這款藥物的獲批，克利夫蘭診所專家們認(rèn)為，Romosozumab使骨質(zhì)疏松患者在預(yù)防額外骨折方面得到了更好的控制。

  Top2  

擴(kuò)大二尖瓣微創(chuàng)手術(shù)MitraClip應(yīng)用人群

數(shù)據(jù)顯示，75歲以上人群中大概有10%的人會(huì)有二尖瓣反流問題。2013年美國FDA批準(zhǔn)了微創(chuàng)二尖瓣修補(bǔ)術(shù)MitraClip，用于治療不適宜開胸手術(shù)的原發(fā)性二尖瓣反流患者。

然而，這部分患者僅僅是二尖瓣不全（MR）患者一小部分，絕大多數(shù)患者為繼發(fā)于心肌梗死或高血壓等的繼發(fā)性二尖瓣反流，往往這部分病人更重，更缺乏外科治療的指征。

今年3月，F(xiàn)DA終于將適應(yīng)證人群進(jìn)一步擴(kuò)大至藥物治療不佳，中度至重度功能性二尖瓣關(guān)閉不全的心力衰竭患者。2018年TCT會(huì)議的一項(xiàng)試驗(yàn)表明，心力衰竭的死亡或再住院終點(diǎn)研究中，MitraClip組為45.7％，而常規(guī)醫(yī)療組為67.9%。統(tǒng)計(jì)上存在顯著差異。

克利夫蘭診所專家們認(rèn)為這項(xiàng)技術(shù)將會(huì)為更多患者帶來福音。

  Top3  

全球首個(gè)治療罕見心臟病ATTR-CM的藥物

轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌?。ˋTTR-CM）是一種罕見卻致命的進(jìn)行性疾病，其是由機(jī)體器官和組織中異常沉積的淀粉樣蛋白引起的，表現(xiàn)為限制性心肌病和進(jìn)行性心力衰竭。

今年5月，美國FDA通過快速審批通道以及突破型設(shè)計(jì)首次批準(zhǔn)了治療該種疾病的藥物——Vyndaqel（Tafamidis Meglumine）和Vyndamax（Tafamidis）膠囊。研究證明，這兩款藥物可以有效防止沉積蛋白的錯(cuò)誤折疊并顯著降低死亡風(fēng)險(xiǎn)。

一項(xiàng)臨床試驗(yàn)中顯示：441名患者隨機(jī)接受Vyndaqel或安慰劑治療，平均30個(gè)月后，Vyndaqel組的存活率高于安慰劑組，其還被證明可減少因心血管疾病住院的人數(shù)。

  Top4  

全球首個(gè)花生過敏療法

今年9月，美國FDA聯(lián)合過敏產(chǎn)品咨詢委員會(huì)（APAC）對(duì)花生過敏免疫療法（Palforzia）進(jìn)行投票表決，結(jié)果顯示，該委員會(huì)以7:2的投票結(jié)果支持了療效數(shù)據(jù)、以8:1的投票結(jié)果支持了安全性數(shù)據(jù)。該委員會(huì)認(rèn)為，結(jié)合額外的保障措施足以支持Palforzia在這一人群中的使用。

據(jù)悉，該款藥物適用于經(jīng)確診為花生過敏的4-17歲兒童和青少年，以降低意外攝入花生后過敏反應(yīng)的發(fā)生率和嚴(yán)重程度。如果通過審批，其將成為有家有過敏兒童的父母首選。據(jù)悉，該藥物可以口服粉末的方式與食物混合使用，每天1次。

克利夫蘭專家小組總結(jié)說，盡管不是治愈，但這項(xiàng)突破大大緩解了父母對(duì)于兒童意外攝入花生后的過敏擔(dān)心以及長時(shí)間生活在恐懼中的心理壓力。據(jù)悉，花生過敏是一個(gè)價(jià)值30億美元的市場(chǎng)，此前尚無批準(zhǔn)的藥物。

  Top5  

閉環(huán)脊髓刺激

慢性背痛和腿疼非常常見，且也成為阿片類處方的一大原因。而脊髓刺激是一種流行的治療慢性疼痛的新方法，患者通過可植入設(shè)備對(duì)脊髓進(jìn)行電刺激。

但這類產(chǎn)品也常帶來刺激不夠或刺激過度的問題。閉環(huán)脊髓刺激裝置的創(chuàng)新允許設(shè)備與脊髓間進(jìn)行更好的通信，可明顯減輕患者疼痛感，提高睡眠質(zhì)量以及服用更少的藥物。克利夫蘭診所專家小組表示，閉環(huán)脊髓刺激裝置對(duì)慢性疼痛患者而言是一項(xiàng)福音。

  Top6  

骨科修復(fù)中的生物制劑

生物制劑——細(xì)胞、血液成分、生長因子以及其他天然成分都可以替代或者促進(jìn)人體的“前交叉韌帶（ACL）撕裂”愈合，降低炎癥反應(yīng)，也正因此，越來越多的生物制劑被應(yīng)用于骨科修復(fù)中來。

這項(xiàng)新技術(shù)使用海綿注射生物因子，結(jié)合患者自身血液來促進(jìn)“前交叉韌帶（ACL）撕裂”愈合，保護(hù)組織。這項(xiàng)實(shí)驗(yàn)?zāi)壳罢谶M(jìn)行當(dāng)中，未來或許可用于肩袖修補(bǔ)術(shù)，甚至作為可植入設(shè)備表面涂料來降低感染風(fēng)險(xiǎn)。

克利夫蘭診所表示，生物制劑有望為每一位骨科患者提供更自然、更有效、更快速恢復(fù)的途徑。

  Top7  

預(yù)防心臟植入設(shè)備感染的抗生素包膜

數(shù)據(jù)顯示，全世界每年約有150萬患者接受心臟可植入設(shè)備，其中1%-4%的患者會(huì)發(fā)生感染。最近一種可植入的抗生素包膜的創(chuàng)新發(fā)明有望解決這個(gè)問題，其在包膜中的2種抗生素可在植入7天后釋放出來，從而最大限度地降低感染風(fēng)險(xiǎn)。

這款可降解吸收產(chǎn)品早在2013年就已經(jīng)被美國FDA批準(zhǔn)，但醫(yī)療專業(yè)人士還在焦急等待一項(xiàng)具有里程碑意義的全球隨機(jī)包裝試驗(yàn)結(jié)果?？死蛱m專家小組認(rèn)為，今年3月份發(fā)布的研究結(jié)果顯示主要感染病例可降低40%，這使得心臟植入裝置對(duì)患者來說更加安全。

  Top8  

他汀不耐受的患者降低膽固醇有新選擇了

降低膽固醇的他汀類藥物可能會(huì)導(dǎo)致10%的患者肌肉疼痛，一種新型藥物Bempedoic Acid或許可為這些患者提供新選擇——降低膽固醇的同時(shí)避免肌肉酸痛。

據(jù)悉，Bempedoic acid是一種每日一次的口服ATP檸檬酸裂解酶（ACL）抑制劑，用于降低患者的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）。由于其不會(huì)在肌肉中積聚，所以可降低患者肌肉疼痛的可能性。

一項(xiàng)試驗(yàn)結(jié)果表明，在12周時(shí)與對(duì)照組相比，Bempedoic acid能夠?qū)DL-C水平降低18%，將高敏C-反應(yīng)蛋白水平降低22%。

臨床試驗(yàn)表明，Bempedoic acid平均可降低25%LDL-C水平。克利夫蘭專家小組指出，如果獲批美國FDA，其可能成為降低膽固醇的另一種藥物選擇。

  Top9  

PARP抑制劑治療卵巢癌

克利夫蘭專家小組指出，Poly-ADP核糖聚合酶（PARP）抑制劑是近年來卵巢癌治療的一個(gè)最新重要進(jìn)展。這些藥物已經(jīng)改善了患者的無進(jìn)展生存期，現(xiàn)在正被批準(zhǔn)用于晚期癌癥的一線維持治療。

一項(xiàng)PARP抑制劑奧拉帕利在卵巢癌領(lǐng)域的SOLO-1III期試驗(yàn)的詳細(xì)結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，使用奧拉帕利組的患者疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了70%。

此外，奧拉帕利組僅有39.2%患者經(jīng)研究者評(píng)估為進(jìn)展或死亡，故未達(dá)到中位PFS值；而安慰劑組患者的中位PFS為13.8個(gè)月。在奧拉帕利組中，有60%的患者在36個(gè)月內(nèi)無疾病進(jìn)展，而安慰劑組的比例為27%。

該分析進(jìn)一步強(qiáng)化了先前的發(fā)現(xiàn)，即與安慰劑相比，在緩解癥狀和毒性方面，PARP抑制劑對(duì)鉑敏感復(fù)發(fā)卵巢癌患者直到病情進(jìn)展之前的臨床治療都具有顯著的臨床積極意義。

此外，另外幾項(xiàng)大規(guī)模試驗(yàn)也正在進(jìn)行中，PARP抑制劑有望在改善癌癥治療結(jié)果方面取得重大進(jìn)展。

  Top10  

一個(gè)跨界治療心衰的新藥SGLT-2

目前專門針對(duì)保留射血分?jǐn)?shù)（HFpEF）的心衰藥物很少，難點(diǎn)在于伴隨管理以及癥狀緩解。

但是，SGLT-2（鈉-葡萄糖協(xié)同轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白-2）抑制劑，這個(gè)之前被運(yùn)用在二型糖尿病領(lǐng)域的藥物如今被發(fā)現(xiàn)在治療HFpEF方面同樣有效，若干個(gè)試驗(yàn)正在同步開展。研究發(fā)現(xiàn)，SGLT-2抑制劑可有效降低二型糖尿病患者因心血管疾病和心衰導(dǎo)致的死亡率和住院率，類似的療效在非糖尿病患者身上也顯示出來。

一項(xiàng)CVD-REAL的研究評(píng)估了30多萬例沒有心血管疾病史的2型糖尿病患者接受SGLT-2抑制劑治療后的臨床結(jié)局，顯示SGLT-2抑制劑相比其他糖尿病藥物，可使心衰住院率下降39%，全因死亡率下降51%。

克利夫蘭專家小組指出，美國FDA將在2020年作出是否批準(zhǔn)SGLT-2擴(kuò)展心衰適應(yīng)證，屆時(shí)獲批后它將和其他藥物一起為心力衰竭患者提供新治療方案。