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干細(xì)胞療法的應(yīng)用。

 姜太公人生如夢(mèng) 2019-10-25

干細(xì)胞又被稱為“萬(wàn)能細(xì)胞”,因?yàn)槟軌虿粩喾至?,并分化成任何類型的?xì)胞而得名。在醫(yī)學(xué)上,利用干細(xì)胞的這一特性,已經(jīng)廣泛的應(yīng)用在了各種疾病的治療中。那么干細(xì)胞到底能在哪些用途上發(fā)光發(fā)熱呢?5月2日,一篇發(fā)表在《NEJM》上的綜述文獻(xiàn)為了我們?cè)敿?xì)說(shuō)明了干細(xì)胞在皮膚、心臟、眼睛、骨骼肌、神經(jīng)組織、胰腺以及血液中的重要作用。

1、皮膚方面的應(yīng)用:大皰性表皮松解癥、燒傷

改進(jìn)后的干細(xì)胞治療現(xiàn)在已經(jīng)可以治療一些皮膚遺傳病,其中最主要的便是大皰性表皮松解癥。

大皰性表皮松解癥患者的皮膚在受到輕微摩擦或者碰撞后就會(huì)出現(xiàn)水皰和血皰,而這種情況可能發(fā)生在四肢和身體任何部分,嚴(yán)重時(shí)還會(huì)導(dǎo)致指甲脫落等癥狀。


細(xì)胞治療聯(lián)合自體角質(zhì)形成干細(xì)胞基因替代治療修復(fù)表皮

2017年時(shí),著名學(xué)術(shù)期刊《Nature》就曾報(bào)道了一例利用轉(zhuǎn)基因干細(xì)胞成功治療一個(gè)年僅7歲的大皰性表皮松解癥男孩的案例。男孩身上80%的皮膚都植入了經(jīng)基因工程改造后的干細(xì)胞。

不僅如此,目前研究人員們也在對(duì)干細(xì)胞進(jìn)行進(jìn)一步的研究,希望能夠改進(jìn)并治療燒傷患者的損傷皮膚。

2、血液方面的應(yīng)用:腫瘤治療

紅細(xì)胞、血小板、T細(xì)胞以及造血干細(xì)胞已經(jīng)成為從多能干細(xì)胞中衍生出的最受歡迎的細(xì)胞產(chǎn)物。紅細(xì)胞和血小板可以解決患者輸血時(shí)遇到的血液數(shù)量不夠的問(wèn)題。而由多能干細(xì)胞衍生出的T細(xì)胞則在腫瘤治療領(lǐng)域發(fā)揮著重要的作用。



由多能干細(xì)胞分化成的各類免疫細(xì)胞及紅細(xì)胞、血小板

目前的癌癥免疫療法中的CAR-T細(xì)胞,需要提取患者體內(nèi)的T細(xì)胞,在體外進(jìn)行改造及擴(kuò)張?jiān)僦匦禄剌斨粱颊唧w內(nèi)。這種操作既耗費(fèi)時(shí)間,成本又高。

一旦能實(shí)現(xiàn)采用干細(xì)胞衍生的T細(xì)胞來(lái)制作CAR-T就可以省去從患者體內(nèi)提取T細(xì)胞這一步驟,形成“現(xiàn)成”的CAR-T產(chǎn)品,成本必將大大降低。

3、心臟方面的應(yīng)用:心肌梗塞、藥物研發(fā)

說(shuō)到心臟方面的疾病,最常見(jiàn)也最容易危及生命的便是心肌梗塞。由于心肌細(xì)胞的再生能力非常有限,同時(shí),心臟作為人體最重要的器官之一,移植干細(xì)胞到心臟,具有非常大的難度和挑戰(zhàn)性。

但是研究人員并沒(méi)有放棄干細(xì)胞在心臟領(lǐng)域的應(yīng)用,早在2015年時(shí),就有報(bào)道稱,能夠?qū)⑷梭w胚胎干細(xì)胞移植至其他心肌梗死的動(dòng)物體內(nèi),并重建心肌。但是這類的研究并不是十分順利,當(dāng)移植到心肌時(shí),將產(chǎn)生心律失常甚至無(wú)法正常工作的風(fēng)險(xiǎn)。


將ESC來(lái)源的心肌細(xì)胞注射入心肌梗死的動(dòng)物模型中

總之,利用胚胎干細(xì)胞以及誘導(dǎo)多能干細(xì)胞移植心肌細(xì)胞的技術(shù)還不夠成熟,但研究人員也一直在致力增強(qiáng)移植細(xì)胞的功能。而目前,干細(xì)胞在心肌細(xì)胞內(nèi)的主要應(yīng)用仍是被用于研究心臟疾病的發(fā)病機(jī)制以及篩選心臟藥物。

4、眼睛方面的應(yīng)用:年齡相關(guān)性黃斑病變

人體胚胎干細(xì)胞以及多能干細(xì)胞的無(wú)限增殖能力使得它能夠治療早期與年齡相關(guān)的黃斑病變。

在我們的眼睛中,存在著一種視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞,而在年齡相關(guān)性的黃斑病變中,視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞將逐漸喪失功能,并導(dǎo)致黃斑中的光感受器死亡,影響視力甚至最終形成失明。


修復(fù)視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞

目前,通過(guò)利用人體胚胎干細(xì)胞分化成視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞來(lái)恢復(fù)視力的研究已經(jīng)在美國(guó)、中國(guó)、以色列、英國(guó)、韓國(guó)和日本進(jìn)行了1期臨床試驗(yàn)。

除了修復(fù)視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞外,干細(xì)胞也在角膜和晶狀體的修復(fù)中取得了顯著的進(jìn)展。



修復(fù)受損的角膜

2015年,已有制備的可以修復(fù)因物理因素等造成角膜和視力損壞的成人組織特異性角膜緣干細(xì)胞獲得歐洲藥品管理局的上市許可。

5、骨骼肌方面的應(yīng)用:肌肉萎縮

骨骼肌大約占體重的40%,然而隨著年齡的增加,骨骼肌的質(zhì)量和強(qiáng)度會(huì)逐漸下降。除此之外,遺傳性的肌肉萎縮癥也會(huì)使我們行動(dòng)不便。針對(duì)這些,干細(xì)胞療法就可以很好的治療因衰老或疾病引起的肌肉萎縮。

成人肌肉干細(xì)胞具有強(qiáng)大的再生潛能,可以被觸發(fā)自我更新,并修復(fù)損傷。但是對(duì)于成人肌肉干細(xì)胞的培養(yǎng)卻不是那么容易,其次,由于培養(yǎng)的困難,導(dǎo)致肌肉干細(xì)胞的供應(yīng)不足,限制了臨床應(yīng)用。


肌肉組織的修復(fù)

為了解決這種問(wèn)題,研究人員采用了刺激原位組織駐留的肌肉干細(xì)胞,省去在體外進(jìn)行細(xì)胞分離、擴(kuò)增的過(guò)程。目前,這種方法已經(jīng)在小鼠身上進(jìn)行了試驗(yàn)。

6、胰腺方面的應(yīng)用:糖尿病

糖尿病已經(jīng)成為了中老年群體的常見(jiàn)病癥,其病因主要是胰島β細(xì)胞的衰竭,從而導(dǎo)致胰島素的相對(duì)缺乏。針對(duì)這一點(diǎn),研究人員嘗試使用胚胎干細(xì)胞衍生成能夠產(chǎn)生胰島素分泌的β細(xì)胞,目前已經(jīng)開(kāi)展了動(dòng)物和體外試驗(yàn)。



一旦成功,糖尿病患者再也不需要每天多次的監(jiān)測(cè)自己的血糖水平。因?yàn)橛筛杉?xì)胞衍生的β細(xì)胞可以自動(dòng)監(jiān)測(cè)體內(nèi)血糖水平,將其控制在一個(gè)合理的范圍內(nèi)。

干細(xì)胞療法是當(dāng)今醫(yī)學(xué)研究最前沿也是最熱門的方向之一,發(fā)展迅猛,也取得了令人興奮的成果。雖然在應(yīng)用上還存著各種各樣的問(wèn)題,如安全性和醫(yī)學(xué)倫理等方面的問(wèn)題。任何事物的發(fā)展都將遇到挑戰(zhàn)和阻礙,我們?nèi)匀幌嘈鸥杉?xì)胞治療將克服困難,成為可靠的治療方式。

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