2019年1月25日/醫(yī)麥客 eMedClub/--據(jù)FDA預(yù)計(jì)，基于目前已備案的超過(guò)800個(gè)基于活性細(xì)胞或直接施用的基因治療的IND總數(shù)，到2020年，每年將接收超過(guò)200個(gè)IND；根據(jù)對(duì)當(dāng)前管線的評(píng)估和這些產(chǎn)品的臨床成功率，到2025年，預(yù)測(cè)每年將批準(zhǔn)10到20種細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品。

隨著2017年FDA批準(zhǔn)了第一款基因療法用于治療遺傳性眼疾，基因治療正在開始成為人類戰(zhàn)勝疾病的利器，具有極大的治療潛力。我國(guó)基因治療研究及臨床試驗(yàn)與世界發(fā)達(dá)國(guó)家?guī)缀跬谄鸩剑捎诩夹g(shù)和政策不完善等原因，目前與國(guó)際仍然有一定的差距。目前，國(guó)內(nèi)涉及基因治療上下游的企業(yè)有眾多，以技術(shù)支持和服務(wù)為主，真正涉足開發(fā)基因療法的還很少，可能還不到20家，這與細(xì)胞療法的開發(fā)藥企形成了巨大的落差。

本文不完全統(tǒng)計(jì)了一些國(guó)內(nèi)涉足基因療法的公司，一部分是從新聞得知相關(guān)的合作，另一部分是公司主打基因療法的開發(fā)，包括經(jīng)典基因治療、基因編輯、溶瘤病毒。