2018年4月，西安交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院神經(jīng)生物學(xué)研究所呂海俠教授在細(xì)胞移植期刊上發(fā)表了一篇研究成果：一項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對(duì)照的臍帶血間充質(zhì)干細(xì)胞輸注治療腦癱患兒的臨床研究，其結(jié)果顯示臍帶血治療組患兒的癥狀改善程度顯著優(yōu)于對(duì)照組。

這項(xiàng)臨床研究入組了54名患兒，平均分為兩組。治療組的27人在大約一個(gè)月內(nèi)接受了4次臍帶血間充質(zhì)干細(xì)胞輸注（單次細(xì)胞量為5x10^7，每次間隔7天），而對(duì)照組的27人輸注的是0.9%生理鹽水。兩組受試者均同時(shí)接受基礎(chǔ)康復(fù)治療。

完成輸注治療后，54名患兒分別在3、6、12、24個(gè)月的時(shí)候接受隨訪觀察。

表1 臨床試驗(yàn)開始時(shí)患者統(tǒng)計(jì)學(xué)數(shù)據(jù)

從表1可以看出，臍帶血治療組和對(duì)照組之間的入組情況是均衡的。

無(wú)論是患兒的平均年齡和不同年齡區(qū)間分布，還是出生體重、早產(chǎn)兒占比、男性占比、臨床試驗(yàn)前已接受康復(fù)治療的患兒占比，兩個(gè)組之間都無(wú)明顯差異。

表2 不良事件記錄

不良事件是受試者在接受治療或研究時(shí)所發(fā)生的、未能預(yù)見的醫(yī)療事件，與所用藥物或治療不一定存在因果關(guān)系。

從此項(xiàng)臨床試驗(yàn)的不良事件記錄來看，兩組患兒發(fā)生的不良事件大部分都是輕微級(jí)別，無(wú)嚴(yán)重不良事件，臍帶血輸注治療腦癱是安全的。

圖1 粗大運(yùn)動(dòng)功能評(píng)分改善情況

粗大運(yùn)動(dòng)功能測(cè)試評(píng)分（GMFM-88）的結(jié)果顯示，臍帶血治療組顯著優(yōu)于對(duì)照組，4次隨訪的差異明顯（P<>

圖2 粗大功能評(píng)分分項(xiàng)改善情況

從粗大功能評(píng)分分項(xiàng)改善情況可以看出，相對(duì)于安慰劑對(duì)照組，臍帶血治療組的行走、跑跳、爬行屈膝等功能改善更加明顯，且隨著時(shí)間的推移有進(jìn)一步擴(kuò)大差距的趨勢(shì)。而站、坐、躺和翻身功能同樣也有不同程度的改善。

圖3 綜合功能評(píng)分改善情況

綜合功能評(píng)分（CFA）結(jié)果表明，臍帶血治療組同樣顯著優(yōu)于對(duì)照組，4次隨訪的差異明顯（P<>

圖4 綜合功能評(píng)分分項(xiàng)改善情況

從綜合功能評(píng)分分項(xiàng)的結(jié)果同樣可以得出結(jié)論，臍帶血治療組的自理能力、社會(huì)適應(yīng)能力、語(yǔ)言能力、運(yùn)動(dòng)能力和認(rèn)知能力相對(duì)于安慰劑對(duì)照組有更加明顯的改善，并且隨著時(shí)間的推移有進(jìn)一步擴(kuò)大差距的趨勢(shì)。

除了GMFM-88評(píng)分和CFA評(píng)分的明顯改善，腦電背景活動(dòng)減慢的患者在接受臍帶血輸注治療后，研究者也觀察到彌漫性慢波活動(dòng)的減少。

實(shí)際上，在國(guó)外也有大量類似的研究開展。僅在美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)信息庫(kù)（clinicaltrial.gov）上登記的臍帶血治療腦癱臨床試驗(yàn)就有19個(gè)。

美國(guó)杜克大學(xué)Robertson臨床和轉(zhuǎn)化細(xì)胞治療項(xiàng)目的首席醫(yī)學(xué)官兼科學(xué)家Joanne Kurtzberg一直是臍帶血應(yīng)用領(lǐng)域的先驅(qū)，她主持了一項(xiàng)自體臍帶血治療腦癱的臨床試驗(yàn)。（ClinicalTrials注冊(cè)號(hào)：NCT01147653） 

       低劑量組           高劑量組

治療1年后 A：GMFM-66 改變，B：PDMS-2 改變，C：大腦連接改變

同樣為期兩年的這項(xiàng)臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，腦癱患兒的改善情況與臍帶血輸注劑量存在一定關(guān)系。劑量超過每公斤2.5x10^7的受試者，靜脈輸注自體臍帶血一年后的恢復(fù)情況超出了預(yù)期，運(yùn)動(dòng)功能獲得改善。

而呂海俠教授的這項(xiàng)研究中，臍帶血治療組輸注了4次，臍帶血間充質(zhì)干細(xì)胞的細(xì)胞量合計(jì)達(dá)到2x10^8，劑量也更接近于Kurtzberg教授所開展研究中的高劑量組。

此次臨床研究，如果研究者能再將年齡因素、接受治療時(shí)的體重因素結(jié)合分析，也許將對(duì)其他學(xué)者的研究更有啟發(fā)作用。

美國(guó)一位10歲的腦癱患兒Patrick在接受了自體臍帶血干細(xì)胞治療后，成功的恢復(fù)了健康。他所參加的正是Kurtzberg教授的這項(xiàng)臨床研究。

通過大量的臨床研究已經(jīng)證明，臍帶血及干細(xì)胞治療腦癱是安全且有效的。隨著醫(yī)學(xué)的發(fā)展，我們相信臍帶血及干細(xì)胞在腦癱中的應(yīng)用還可以更加完善，比如通過優(yōu)化治療策略、結(jié)合其他新技術(shù)，進(jìn)一步提高腦癱患兒的康復(fù)程度。

讓每一個(gè)來到人間的天使不再有缺憾，是我們的夢(mèng)想。

“慢天使”的翅膀，需要醫(yī)學(xué)界的共同努力。