近日，來自杜克大學的研究人員在此前利用肌肉組織培育出功能性骨骼肌組織的研究成果基礎上，成功利用干細胞重編程技術實現(xiàn)了非肌肉組織向功能性骨骼肌組織的轉化，使得基因編輯用于干細胞治療更近了一步。

在該研究中，研究人員首先從成年人中分離了非肌肉組織，包括皮膚和血液，然后通過重編程的技術將其轉化為細胞初生狀態(tài)，即干細胞狀態(tài)。接著，誘導多能性干細胞被置于含有Pax7的環(huán)境中培養(yǎng)，Pax7是骨骼肌干細胞中特有的蛋白質(zhì)分子，能夠釋放信號將初生組織轉化為骨骼肌組織。當細胞開始向肌肉方向分化，研究人員立即停止了Pax7的刺激，代之以充足的養(yǎng)分來幫助分化中的干細胞能夠最終生成成熟骨骼肌細胞。隨著干細胞的不斷分化和細胞增殖，研究人員獲得了形態(tài)與成體肌肉干細胞十分相似的細胞類型，但其致密程度不如后者。在經(jīng)過為期2-4周的3D培養(yǎng)之后，肌肉細胞開始形成肌纖維，并且在外界刺激，如電信號或化學信號的作用下能夠發(fā)生收縮行為。研究人員將這些新生成的肌纖維移植入小鼠體內(nèi)，結果表明這些細胞能夠最終存活并通過血管生成的方式與內(nèi)部組織相連，行使至少三周的骨骼肌功能。

雖然此前研究也有類似的進展，但這是首次成功地利用干細胞重編程技術將成熟非肌肉細胞最終轉化為成熟的、有功能的骨骼肌。研究人員表示，在此基礎上研究出壽命延長的功能性肌肉組織將極大地助力再生醫(yī)學和干細胞療法的發(fā)展。

間充質(zhì)干細胞是具有再生和分化能力，能夠根據(jù)培養(yǎng)環(huán)境定向分化成為多種人體組織器官，科學實驗證實其可有效干預神經(jīng)系統(tǒng)及免疫系統(tǒng)領域的200余種疾病的治療。人牙髓干細胞是活性最強的間充質(zhì)干細胞，其活性可達其他來源間充質(zhì)干細胞的三倍以上。牙髓干細胞免疫原性低，異體使用不會出現(xiàn)排異反應，將乳牙干細胞或牙髓干細胞存儲于牙齒銀行，可供給全家上下三代人使用。

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