(原標(biāo)題:The First American CRISPR Trial in Humans Will Target Cancer) 在2016年6月,美國國家衛(wèi)生研究所(NIH)的咨詢委員會授予賓夕法尼亞大學(xué)佩恩醫(yī)學(xué)院的醫(yī)生們許可,來進(jìn)行人類CRISPR實(shí)驗(yàn)。根據(jù)研究團(tuán)隊在一篇帖子中列出的臨床試驗(yàn)準(zhǔn)備清單,他們現(xiàn)在幾乎要準(zhǔn)備開始進(jìn)行人類實(shí)驗(yàn)。 對于美國歷史上首次進(jìn)行的人類CRISPR醫(yī)學(xué)測試,團(tuán)隊負(fù)責(zé)人Edward Stadtmauer和他的同事們計劃借助CRISPR技術(shù)來編輯人類的T細(xì)胞,這種細(xì)胞在人類的免疫系統(tǒng)中扮演著重要的角色。參與臨床試驗(yàn)的18位病人患有三種不同類型的癌癥,其中包括多發(fā)性骨髓瘤、肉瘤和黑素瘤。 醫(yī)生們計劃在試驗(yàn)中從患者身上提取血細(xì)胞,然后在體外對細(xì)胞進(jìn)行編輯,他們使用的方法被稱為體外基因療法。這樣做的目的是為了把T細(xì)胞轉(zhuǎn)變成更好的抗癌細(xì)胞,然后再把它們注入到患者的血液中。 借助CRISPR技術(shù),醫(yī)生們將從T細(xì)胞中刪除兩種特定的基因。其中一種被稱為關(guān)卡分子(PD-1)),癌細(xì)胞借其停止免疫系統(tǒng)的活動。另外一種是T細(xì)胞用于探測細(xì)菌或者病變組織的受體基因。醫(yī)生們將使用一種編輯后的受體基因?qū)⑵淙〈?,引?dǎo)T細(xì)胞追蹤癌細(xì)胞。 納普斯特公司的創(chuàng)始人Sean Parker創(chuàng)建了一家慈善組織——帕克癌癥免疫療法研究所,該研究所將為這項(xiàng)臨床試驗(yàn)提供資金。據(jù)研究團(tuán)隊在帖子中公布的清單,這項(xiàng)實(shí)驗(yàn)將在2018年1月開始,在2033年1月結(jié)束。 然而佩恩醫(yī)學(xué)院的一位發(fā)言人聲稱:“臨床試驗(yàn)的開始日期尚未確定,我們正在進(jìn)行著實(shí)驗(yàn)的最后準(zhǔn)備工作,但是無法提供特定的開始日期。”經(jīng)過長達(dá)2年的計劃之后,美國首次人類CRISPR實(shí)驗(yàn)似乎已經(jīng)準(zhǔn)備要開始。一旦臨床試驗(yàn)開始,美國將與中國一樣成為進(jìn)行人類CRISPR測試的國家之一。 歐洲預(yù)計也將很快進(jìn)行試驗(yàn),歐洲生物科技公司CRISPR Therapeutics預(yù)計將在2018年年底借助體外基因療法進(jìn)行人類臨床試驗(yàn)。這些試驗(yàn)的結(jié)果很可能對于未來的基因編輯研究產(chǎn)生巨大的影響。CRISPR技術(shù)在農(nóng)業(yè)和其它領(lǐng)域確實(shí)創(chuàng)造了奇跡,這就證明了它具備治療人類疾病的能力,而且有可能給醫(yī)療保健帶來永久性的變化。(過客) |
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