I期 臨床試驗是在大量的實驗室研究、試管實驗與動物實驗基礎(chǔ)上，將新療法開始用于人類的試驗。目的在于了解劑量反應(yīng)與毒性．進行初步的安全性評價，研究人體對新藥的耐受性及藥代動力學(xué)，以提供初步的給藥方案。受試對象一般為健康志愿者，在特殊情況下也選擇病人作為受試對象。一般受試例數(shù)為20至30例。

II期 臨床試驗對新藥的有效性、安全性進行初步評價，確定給藥劑量。一般采用嚴格的隨機雙盲對照試驗，以平行對照為主。通常應(yīng)該與標(biāo)準(zhǔn)療法進行比較，同時可以使用安慰劑。我國現(xiàn)行法規(guī)規(guī)定，試驗組和對照組的例數(shù)都不得低于100例。需注意診斷標(biāo)準(zhǔn)、療效標(biāo)準(zhǔn)的科學(xué)性、權(quán)威性和統(tǒng)一性。要根據(jù)試驗?zāi)康倪x擇恰當(dāng)?shù)挠^測指標(biāo)，包括診斷指標(biāo)、療效指標(biāo)、安全指標(biāo)。選擇指標(biāo)時，應(yīng)注意其客觀性、可靠性、靈敏度、特異性、相關(guān)性和可操作性。參照臨床前試驗和I期臨床試驗的實際情況制定藥物的劑量研究方案。應(yīng)有符合倫理學(xué)要求的中止試驗的標(biāo)準(zhǔn)和個別受試對象退出試驗的標(biāo)準(zhǔn)。對不良事件、不良反應(yīng)的觀測、判斷和及時處理都應(yīng)作出具體的規(guī)定。應(yīng)有嚴格的觀測、記錄及數(shù)據(jù)管理制度。試驗結(jié)束后，對數(shù)據(jù)進行統(tǒng)計分析，由有關(guān)人員對藥物的安全性、有效性、使用劑量等作出初步的評價和結(jié)論。

III期 臨床試驗為擴大的多中心隨機對照臨床試驗，旨在進一步驗證和評價藥品的有效性和安全性。試驗組例數(shù)一般不低于300例，對照組與治療組的比例不低于1：3，具體例數(shù)應(yīng)符合統(tǒng)計學(xué)要求?？筛鶕?jù)本期試驗的目的調(diào)整選擇受試者的標(biāo)準(zhǔn)，適當(dāng)擴大特殊受試人群，進一步考察不同對象所需劑量及其依從性。

IV期 臨床試驗是在新藥上市后的實際應(yīng)用過程中加強監(jiān)測，在更廣泛、更長期的實際應(yīng)用中繼續(xù)考察療效及不良反應(yīng)。 IV期臨床試驗一般可不設(shè)對照組，但應(yīng)在多家醫(yī)院進行，觀察例數(shù)通常不少于2000例。 本期試驗應(yīng)注意對不良反應(yīng)、禁忌、長期療效和使用時的注意事項進行考察,以便及時發(fā)現(xiàn)可能有的遠期副作用，并對其遠期療效加以評估。此外，還應(yīng)進一步考察對患者的經(jīng)濟與生活質(zhì)量的影響。